年省700万！SMA药物8月起「无条件全给付」　280名病友可受惠

▲健保署将在8月全面开放SMA病友使用药物。（图／达志影像／示意图）

记者赵于婷／台北报导

人权律师陈俊翰生前积极争取SMA病友全数可用药，确定有好消息了！健保署今证实，包括「背针、口服」2用药，在8/1起不设限全给付，预计约有280名病友可受惠，每人每年约可省下700多万药费。

脊髓性肌肉萎缩症（SMA，全名为Spinal Muscular Atrophy）是一种因运动神经元退化，导致肌肉无力及萎缩的隐性遗传性疾病，病人的运动功能会随着时间，持续不断退步，直到肌肉无力、甚至无法自主呼吸而死亡。目前有3款治疗药，包含脊椎注射（背针）、口服药物、另有一剂要价4900万的基因治疗针剂，健保都有条件给付。

针对相关用药争议，健保署日召开药品专家会议，讨论SMA治疗药物背针与口服药物。健保署医审及药材组组长黄育文今受访时表示，在6/20会议中和厂商达成协议，同意取消上肢运动功能指标（RULM）大于等于15分的给付条件，只要18岁以下发病的病人都可以接受治疗。

黄育文说，目前国健署有登记的病患人数大概410位左右，但因为有些病患已经离开，初估约有280多位病患可以使用背针或口服药物，如果对药品有耐受情况，终身可以转换一次药物，但给付使用还是有「下车」评估机制，如果药物对病人已经无效，就要停止使用。

SMA病友取消设限给付将在8/1正式实施，但仅限「背针和口服药物」，1剂新台币4900万元的基因治疗针仍维持「新生儿6个月内发病」的给付限制，目前仅有3人核准使用。