仁新斯特格病变新药 启动美国三期临床

仁新董事长林雨新表示，STGD1是最常见的遗传性视网膜失养症，导致成人和儿童的中央视力模糊甚至丧失，仅在美国就有超过三万名 STGD1患者，目前无药可医，存在庞大未被满足的市场需求。

Belite所开发的LBS-008是一款崭新口服小分子视黄醇结合蛋白4（RBP4）拮抗剂，可精准减少维生素A（视黄醇）进入眼睛的数量，进而减少有毒维生素A代谢物（bisretinoids或双维甲酸）的形成与累积，使STGD1的发病与恶化获得减缓甚至抑制。

LBS-008是由美国国家卫生研究院（NIH）蓝图计划所赞助，被NIH认可为一具潜力减缓或阻止老年性干性黄斑部病变（干性AMD）恶化的市场首见口服药物。干性AMD是一种主要影响老年人视力的疾病，其病理生理学与STGD1相似，且与STGD1相同，目前尚无任何药物可治疗。

Medgadget研究报告指出，斯特格病变全球市场规模预估于2027年可达到每年15亿美金（约450亿台币）。

Belite已在健康成人受试者中完成数个LBS-008的临床一期试验，包括在美国招募40名受试者进行的单一剂量递增试验（SAD）、在澳洲招募39名受试者进行的SAD与在32名受试者进行的重复剂量递增试验（MAD）。试验结果显示LBS-008具有良好的耐受性且可抑制RBP4浓度平均达70%以上。

Belite目前正同步进行LBS-008针对斯特格病变青少年患者为期两年的临床二期试验和为期两年的临床三期试验（代号DRAGON）。该临床二期试验在澳洲与台湾招募13名青少年受试者，尽管此阶段之斯特格病变为恶化极为快速的阶段，但用药六个月之初步数据显示，13名患者中有8名（或61.5%）至少有一只眼睛的最佳矫正视力（BCVA）获得改善，其中2名患者的双眼之BCVA获得改善。此外，13名受试者中仅有1名受试者在用药六个月后产生视网膜萎缩（萎缩范围约为0.3平方毫米）。

此优异的临床数据也使得该试验计划主持人于今年五月获邀至国际视觉与眼科学会（ARVO）发表该数据，并获 FDA授与快速审查认定（Fast Track Designation）。Belite预计于2022第四季取得该二期临床试验用药一年之数据。