孤儿药商机诱人 台厂有望待价而沽

法人表示，孤儿药开发临床试验规模小，有加速审查优势和定价高的优势外，也可能扩大其他适应症，而增加「身价」。

例如药华药的Besremi，除了治疗真性红血球增多症（PV）外，扩大适应症血小板增生症，已进入三期临床，有机会在今年底解盲。

生华科的CK2抑制剂Silmitasertib（CX-4945），不仅治疗髓母细胞瘤取得孤儿药资格，目前也在进行治疗胆管癌、基底细胞癌和COVID-19的临床。

元大投顾认为，罕病新药开发已成新显学，1983年美国通过孤儿药法案后，核准的孤儿药已从38个提升至2021年的638个。全球孤儿药市场规模将从去年的1,730亿美元，成长至2026年的2,730亿美元，且前十大畅销孤儿药，每项药品年销售额可达30亿～130亿美元。

今年3月初安基治疗罕见疾病－甘迺迪氏症小分子新药AJ201，以2.5亿美元授权美国那斯达克上市生技新药公司Avenue Therap eutics Inc，并享有欧美市场超越两位数的销售分润，在在都说明罕病新药商机诱人，台厂有机会「吸金」。