一种白血病药物可能对“渐冻症”有疗效

日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说,以肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”)患者为对象的博舒替尼Ⅱ期临床试验显示,这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的症状发展。

该机构研究人员此前利用“渐冻症”患者的诱导多能干细胞(iPS细胞)进行病态再现以及药物筛选,发现博舒替尼具有较强的抗“渐冻症”病态的作用。Ⅰ期临床试验显示,在给药期间,部分“渐冻症”患者的症状发展得到控制。

本次Ⅱ期临床试验于2022年开始,试验对象增至26名“渐冻症”患者,连续治疗24周。试验结果显示,半数以上患者症状发展得到控制,且未出现“渐冻症”特有的不良事件。不过,有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应,研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量,并给与一些支持疗法。

研究人员认为,本次临床试验的结果“非常好”,博舒替尼作为“渐冻症”治疗药物的效果可期。

“渐冻症”是一种进行性神经变性疾病,患者运动神经元损伤导致全身肌肉无力和萎缩,最终会出现吞咽困难直至呼吸衰竭。这种疾病的发病原因尚不清楚,目前也没有根治的方法。

来源:新华社