醫界聯盟基金會林世嘉：台灣已在全球再生醫療浪頭上

财团法人台湾医界联盟基金会与昱星生技10日共同举办「引领医学新浪潮的尖端探索：iPSC的潜力与应用」座谈会。医界联盟基金会执行长林世嘉表示，全球细胞与基因治疗市场持续兴旺，台湾正处在这股风潮的浪头上。台湾必须尽速建构健全法规环境，并确保法规的先进性，这样才能鼓励产业的活化。

林世嘉表示，2023年全球再生医疗出现多项重大事件，首先，美国食品药物管理局（FDA）已许可两款治疗镰刀型红血球疾病基因疗法；第二，再生医疗（RM）领域正在因应人才方面挑战；第三，美FDA许可五款治疗罕病的基因疗法；第四，CAR-T疗法有望于自体免疫疾病取得突破；第五，美FDA设置超级办公室，催化细胞与基因治疗产品上市速度。

林世嘉指出，细胞与基因治疗市场持续兴旺，2023年的这五大事件所涉及的这些研究主题，其实台湾都有在做，台湾已经在这股浪头上。她也提醒，台湾必须尽速建构健全法规环境，并确保法规的先进性，这样才能鼓励产业的活化。此外，她鼓励业界团结，资金与环境都要提早准备，帮助大家跨过死亡幽谷，不然全世界趋势浪潮进来的时候，台湾恐会接不住。

会中邀请具有再生心脏细胞疗法多年研究经验的诺和诺德资深国际医学总监Matthew Daniels与会，介绍iPSC衍生产品在2024年的临床应用潜力。2022年矽谷新创公司Altos Labs聘请多名诺贝尔奖得主，包括发明人类诱导式多功能干细胞（iPSC）技术的诺贝尔奖得主山中伸弥为总科学顾问，成功募资30亿美元，创下创投史上最高金额纪录，也让世人注意到iPSC在再生医疗上的庞大潜力。

面对近年来爆炸性增长的iPSC研究，Daniels指出，未来势必朝向异体iPSC细胞治疗方案，因此如何以制程、效价检测与药品作用机制的角度来因应这些挑战，将是未来产业界会面临的课题。

昱星生技执行长张郁芬在会议中探讨了iPSC的崭新应用。昱星iPSC平台带来的第一个应用就是减少或替代成本高昂的实验动物，以及减少动物牺牲生命的效益。张郁芬指出，生物科技产业，厉行所谓的「3R」准则，也就是减少（reduction）、替代（replacement）或改善（refinement）动物试验，已经是不可逆的潮流。

昱星生技已利用即时检测技术 （LumiRDTTM）与iPSC技术相结合，开发迷你脑器官（mini-brain）平台，实际应用于阿兹海默症新药开发和筛选，及开发其他心脏、神经毒性测试等平台。此技术延伸也可大力支援iPSC细胞治疗的品质管控（QC）及功能性测试。

张郁芬表示，昱星亦开发各种iPSC细胞分化制程及提供细胞品质管控的全面解决方案，嘉惠细胞治疗产业链之应用及发展。张执行长最后亦表示，为了因应iPSC技术的痛点，如批次间的变异、多样性以及细胞的功能性等，昱星也建立了亚洲iPSC细胞自动化生产与药物筛选临床示范中心并建立iPS细胞库来因应。

美商安美睿生技营运长何佳桦强调，将iPSC疗法引入全球市场需要应对复杂的法规途径和临床试验环境，全球主管机关亦已制定了一系列相关计划，台湾应聚焦于加速细胞和基因治疗（CGT）产品开发的先进策略，包含业者在进入商品化阶段的挑战及建议，例如与主管机关相关的挑战和机会，以及设计和分析CGT产品的临床试验等。

对于iPSC的商用化，林世嘉表示，除了法规的支持外，一定要能符合未被满足的医疗需求。在日新月异的科技竞赛当中，研究者及公司必须持续检视最核心的命题──「帮助到最需要帮助的人」。

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