今年上半年全球至少8款细胞和基因疗法获批上市

（人民日报健康客户端 王圆）据人民日报健康客户端不完全统计，2024年上半年，全球至少有8款细胞和基因疗法（CGT）获批上市，其中包括3款细胞疗法产品、3款传统基因疗法产品，以及两款基于RNA治疗方向的特殊基因疗法产品，治疗疾病包括黑色素瘤、骨髓瘤、白血病、血友病等。

“细胞和基因疗法作为医学的新前沿，正表现出巨大的潜力和发展势头，特别是在治疗难治性疾病方面，越来越多细胞和基因疗法临床试验被开启。”7月20日，中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心主任医师易树华告诉人民日报健康客户端记者。

上半年全球获批上市的细胞疗法有3款。2月16日，Iovance公司宣布其研发的一次性细胞疗法Amtagvi获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为全球首款用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤的肿瘤浸润淋巴细胞疗法，定价为51.5万美元；3月1日，科济药业宣布其靶向BCMA的CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液在中国获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，首发价格为115万元；3月14日，百时美施贵宝的CAR-T细胞疗法Breyanzi获得FDA加速批准，用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者，上市价格为41.03万美元。

上半年全球获批上市的基因疗法有3款。其中，3月18日，Orchard Therapeutics开发的基因疗法Lenmeldy获得FDA批准，用于治疗特定条件的异染性脑白质营养不良儿童患者，价格定为425万美元，刷新“全球最贵药物记录”。