Insilico报告了人工智能设计的IPF药物的初步试验数据

这项为期 12 周的 2a 期临床试验在中国的 21 个站点招募了 71 名患者，参与者接受了安慰剂或不同剂量的药物：每天一次或两次 30 毫克，或每天一次 60 毫克。该试验的主要终点是安全性，次要疗效终点包括肺功能的变化。结果表明，在所有剂量水平下，该药物耐受性良好，最高剂量组（每天一次 60 毫克）在用力肺活量（FVC）方面显示出最显著的改善。

“这些结果非常令人鼓舞，尤其是 FVC 中的剂量依赖性反应，”试验研究员、间质性肺病专家托比·M·马希尔博士说。“特发性肺纤维化是一种破坏性疾病，在仅仅 12 周的治疗中看到肺功能的改善，这是一个有希望的迹象，表明 ISM001-055 可能为患者提供一种新的治疗选择。”

人工智能药物发现的验证？

Insilico 的领导层称赞这些数据是一个潜在的重大突破，不仅在特发性肺纤维化（IPF）治疗方面，而且是对人工智能驱动的药物发现的验证。

“这项研究结果代表了人工智能驱动的药物发现以及迄今为止我人生中的一个关键里程碑，”亚历克斯·扎沃龙科夫博士说，他是Insilico的联合首席执行官。“虽然我们预计该药物是安全的，但我们没想到在这么短的给药期后会看到如此清晰的剂量依赖性疗效信号。IPF 是一种非常多样化的疾病，很少看到用力肺活量（FVC）的改善。通过我们的新型 TNIK 抑制剂，我们试图追寻我们认为在纤维化疾病和衰老中常见的机制，以最大限度地扩大适应症的扩展潜力。”

“我很高兴看到 ISM001-055 在仅 3 个月的治疗中就对特发性肺纤维化（IPF）患者表现出明显的临床疗效，”Insilico 的联合首席执行官兼首席科学官冯仁博士补充道。“虽然是初步的，但这些临床数据无疑令人鼓舞，并为人工智能驱动的新药研发在新靶点和新分子方面提供了临床验证。”

Insilico 现在计划与监管机构接触，讨论更广泛的 2b 期试验。下一阶段预计将涉及更长的治疗期和更大的患者队列，以进一步评估该药物的疗效和安全性。除了在中国进行的试验外，一项平行的 2a 期研究 目前正在美国进行，患者招募正在进行中。该公司表示，该药物针对纤维化疾病常见机制的能力也增加了将其用于 IPF 以外其他疾病的可能性，为更广泛的治疗应用打开了大门。

科学领域的领导者们也对这一消息及其对人工智能药物发现和设计的更广泛影响发表了看法。

去年，我做了一个讲座，内容是关于生成式人工智能如何助力端到端的药物发现，从疾病建模和靶点识别，到生成具有所需特性的新型药物，并将其用于特定疾病。”迈克尔·莱维特（Michael Levitt）博士说道，他是 2013 年诺贝尔化学奖得主。

在 2a 期研究中，这种相同的药物不仅显示出安全性，还显示出疗效，这一事实是非同寻常的，代表了在这个人工智能驱动的药物发现的新时代的真正首次。

鉴于围绕生成式人工智能在药物发现及许多其他潜在应用方面的潜力所进行的大肆宣传，令人兴奋的是看到 Insilico Medicine 公司 2a 期 IPF 临床试验中 ISM001 - 055 的剂量依赖性，”著名遗传学家查尔斯·坎托博士说道。