数字化视角下的创新药出海：降本增效成为biotech企业的“必修课”

《科创板日报》6月28日（记者 郑炳巽）一直以来，创新药出海始终是国内biotech企业向前发展的“重要一跃”，其意义不仅仅在于biotech能够借此分食国际市场的“大蛋糕”，更在于帮助企业站在世界舞台的聚光灯下，验证及提升自身的创新能力。

只不过，与以往有所不同的是，在赛道内“寒气”未散的语境之下，创新药企业的出海被迫添加更多的“定语”，其中之一便是“降本增效”。为了更好达成降本增效的成果，数字化作为必不可少的一项工具，越来越受到重视。

“创新药在出海的过程中，第一关要做到的是市场的合规性，这考验着企业快速制定对策，并与当地药监部门高效沟通的能力。在当前的大环境下，国内biotech必须学会删繁就简，既要降本，也要增效。因此，数字化将是未来一段时间内biotech无法避开的一个话题。”在27日举行的“2024 Veeva中国研发及质量峰会上”，Veeva（VEEV.N）中国研发云业务负责人卢文洁如此说道。

▌离不开数字化的创新药出海

当前，全球创新药研发已进入一个快速变化和竞争的时代，国家之间不断加大投入和创新，推动了大量的临床申请和新药上市。在管线研发端，新靶点、新技术不断涌现，新药研发进程屡屡突破。

在此背景下，弗若斯特沙利文数据显示，全球医药市场规模预计将于2030年达到2.09万亿美元的规模，届时中国的医药市场规模可达3707亿美元。

在研发管线和上市新药的数量指标上，中国的医药创新已位于全球第二梯队前列。2023年，我国一共有156个药品实现对外授权，项目交易总金额达350亿美元，其中有78个项目由国内转国外，亦即出海。

而在商业化层面，截至2023年底，我国在美国市场上市的国产创新药累计达6款，且获批数量呈现逐年上升的趋势，2019年1款，2022年为2款，2023年增加至3款。如果将通过License out将海外权益授权给国际市场、但尚未上市的产品也计入的话，这一数量及交易金额则呈现指数级增长。

但是，轰轰烈烈的市场底下也有更复杂的暗流涌动。在峰会现场，和黄医药（0013.HK，HCM.O，HCM.L）临床运营负责人杨彬在接受《科创板日报》记者采访时表示，今年国内的创新药企业面临的挑战，与往年相比不太一样。

她说道，“一方面，资本市场依然不太乐观，降本增效成为所有biotech今年议程表上的重要一环。另一方面，国家在政策上对创新药企业提供了更多支持，但同时也对提高药品可及性有了更高的要求，推动着国内biotech企业打破原先内卷的状态，加快转型向全球化进发。”杨彬认为，数字化应用，将成为biotech企业非常重要的工具。

据悉，和黄医药自主研发的抗肿瘤新药呋喹替尼近日刚获得欧盟委员会批准，成为欧盟超过十年来第一个批准用于治疗转移性结直肠癌的创新靶向疗法，更是上海首个登陆欧美两大国际市场的原创新药。该产品此前已于2023年11月在美国获批上市。

杨彬以呋喹替尼在欧洲的获批为例，解释了数字化管理在加快创新药出海方面所发挥的重要作用。她透露，数字化技术已经覆盖了临床试验数据的收集、分析、管理等多个环节，管理的环节也包含了对数据的质量管控。在呋喹替尼的开发研究过程中，和黄医药已经将全部16项研究的文档全部转为数字化管理，为推动产品获批带来极大的便利。

在和黄医药看来，数字化的进程如此迅速，与合作伙伴Veeva的支持息息相关。

据悉，成立于2007年的Veeva，已于2011年进入中国市场，提供涵盖软件、数据、商业咨询的全方位的产品和服务。8年后，旗下Veeva研发云（Veeva Development Cloud）进入中国，依托现代化的Vault云平台，构建起贯穿药物研发、生产、上市全生命周期的数字化云平台。

杨彬表示，“不同国家和地区对于药品的申报上市的法规是不同的，此次呋喹替尼在欧洲申报，对方就要求提供很多跟中国不一样的数据。因为在研究的过程中，呋喹替尼的数据已经全部数字化，对方需要哪一块的数据，我们可以第一时间提供。响应的速度越快，获批的时间也就越短，这是呋喹替尼在欧洲快速获批的原因之一。”

“还有，在应对欧洲检查的过程中，我们直接把跟Veeva合作的权限开放给对方，这样他们就可以通过远程开展核查，地理位置的限制获得突破后，检查的耗时大大减少，获批的进程自然就加快了。”她进一步说道。

和黄医药质量管理执行总监朱庆锋进一步补充，数字化的另一个重要作用，是帮助biotech企业在日程工作中落实法规要求，为实现高质量产品保证提供技术保证，同时也提高文件和数据的可追溯性，“以前的企业面对迎检，需要花费大量时间在纸堆里翻找历史文件，有的时候，一款新药的研发周期在10年及以上，想要找出历史数据将非常麻烦。数字化电子系统可以快速调阅数据和文档，在提高创新药出海获批的速度方面，有明显的推动作用。”

值得一提的是，由于药品的审批时间大大缩短，进入市场的节奏也就加快了，“这对于产品销售额的提高意义重大，呋喹替尼上市一个季度就取得了5000万美金的销售额。我们预计到2024年年底，呋喹替尼的销售额可以达到2亿美元。也就是说，数字化的应用，帮助呋喹替尼以及其他创新药在收获更大的全球商业收益方面，打下了坚实的基础。”杨彬说道。

▌AI是降本增效的重要推力

在再鼎医药（9688.HK，ZLAB.O）IT副总裁蔡康宏看来，“所谓数字化转型，是将散落的技术实验转向更系统化战略的制定和执行。数字化是为驱动业务增长，必须要做的一件事情。”

而在当前，谈及数字化进一步驱动业务增长，必然离不开对AI的讨论。

和黄医药质量保证部高级副总裁傅志藩在现场直言，未来的数字化赋能最值得期待的一定是AI的应用。他表示，“目前在Veeva系统中，AI技术已经可以把所有偏差的原因统计出来，并且找出重复的部分，这对于每一个公司都是非常重要的。”

“不仅如此，在药物的IND、NDA工作上，乃至年度产品报告和年度监督报告方面，AI都一定可以做得出来，因为这些工作都有制式可依。现在比较难做到的是药物发现，但是随着技术进步，只要数据和案例足够多，AI也一定能做到。”傅志藩说道。

朱庆锋向《科创板日报》记者表示，和黄医药在AI领域有不少尝试，“一方面，在药物的全球申报过程中，面对一些语言不通的小国家，AI翻译器可以帮我们分担很大一部分的工作。另一方面，在研发的过程中，AI可以在浩如烟海的文件里面检索有价值的靶点，设计分子结构并进行优化，甚至针对某些有潜力的分子，AI还可以测试、预判成药的可能性。”

他认为，正是因为医药环境不乐观，所以企业能否发现有价值的靶点、设计出有潜力的产品，在未来将变得更加重要。

“相比于有的企业在进行多期临床甚至是到了III期临床阶段，发现产品没有价值而被迫撤掉研发管线，如果企业能够在研究的早期阶段，通过AI的介入进行设计、模拟，以判断一个产品是否具有持续开展的价值，将可以帮助企业更好实现降本增效的效果。”他说道。

不过，在讨论AI赋能方面，行业内也有不少表现得更为冷静的声音。

君实生物（688180.SH，1877.HK）信息技术副总裁雷斌表示，“自从AI技术近年来爆发以来，人们见证了它在多个领域的能力，其中在药物研究领域，AI可以帮助撰写、翻译临床文档，针对关键指标进行分析，在国际市场上也能帮助解决语言交流的障碍。”

但是，他也提醒，AI技术能否有效应用，本质上取决于完善的知识体系和数据资源，这些永远是一个企业的内功。“把核心系统建立好，储备高质量的数据，企业才真正拥有扎实的能力，也才能将其转化成为真正的战斗力。我们在拥抱新技术的同时，不能丢掉最基本的能力。”

蔡康宏认为，“在企业体量较小的时候，我们需要优先聚焦人力、流程、成本控制等各方面，随着业务逐渐增长，数字化平台变得更加重要，当数字化管理的效率进一步提高，数据足够丰富之后，这时候再把AI技术嵌入进来，增长将会变得更加坚固。所以，在AI应用上面，企业并不需要太过于焦虑。”