药华药与中研院联手 开发新药

该新药为中研院分子生物研究所院士沈哲鲲团队开发。

药华指出，β(beta)型地中海型贫血与镰刀型血球贫血症属国际公认之罕见疾病，目前治疗方法仅有输血以及服用Hydroxyurea缓解症状等方法，治疗的效果不足且无法根治，因此研发具有专一性治疗β(beta)型地中海型贫血与镰刀型血球贫血症之孤儿药(Orphan Drug)刻不容缓。

就初步统计，美国带有β(beta)型地中海型贫血缺陷基因约有200多万人，其中约有33%地中海贫血患者对药物Hydroxyurea治疗无效，镰状细胞贫血患者约50%，且Hydroxyurea具骨髓毒性，并可能导致不孕。输血治疗之后遗症则为体内过多之铁离子残留，因此须进一步进行打针或口服之排铁治疗，每人每年约需花费台币70万元，效果又有限。因此，研发疗效相同的取代药物有其必要性。

该合作计划中γ-球蛋白(HbF)的诱导是一个治疗型地中海贫血和镰状型贫血最有前景的方法，利用药华医药既有的新药开发经验与能力，将沈哲鲲院士提供具有相当的潜力与优势的四个小分子化合物进行的最佳化研究，筛选出可发展成为新药的化合物。