FDA批准首个间充质干细胞疗法，国内同类产品获批还远吗

当地时间12月18日，美国FDA批准了来自Mesoblast公司的全球首款间充质基质（MSC）细胞疗法Ryoncil，也是全球首个同种异体“现货型”细胞疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

值得一提的是，该疗法经历了三次数据递交后才终于获批。去年，美国FDA要求Mesoblast提供更多关于Ryoncil疗法的数据，以支持其安全性和有效性。

FDA建议，医生应持续监测Ryoncil输注后的情况，如果有任何反应迹象，例如呼吸短促、低血压、发烧或呼吸急促等，应停止输注。

针对首款MSC细胞疗法获批，一位业内人士对第一财经记者表示：“之前有人质疑MSC细胞疗法是无用的技术，现在FDA的决定让这一技术迎来了春天。国内此类疗法离获批也不远了。”

12月19日，A股干细胞相关企业股价大涨，中源协和（600645.SH）涨幅一度超过8%，戴维医疗（300314.SZ）开盘一度上涨7%。

上述人士认为，FDA批准首个MSC疗法对于国内的细胞治疗行业是一个利好消息，预计国内同类产品可能会在今年年内获批。

公开信息显示，国内一款由铂生卓越开发的干细胞药物已在今年6月获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心上市申请正式受理，并纳入优先审批名单。这款名为“艾米迈托赛注射液”（人脐带间充质干细胞）产品的适应症同样为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），对标刚刚获FDA批准的MSC细胞治疗产品。

今年9月，铂生卓越还获得了北京市药品监督管理局核发的全国第一张干细胞药品生产许可证，这也意味着该公司已获得生产干细胞药品的法定资格与能力。

MSC是一类多能干细胞，可从组织中分离获得并在体外培养和扩增，具有增殖能力强、免疫原性低、多分化潜力等优点，这些细胞从健康成人捐赠者的骨髓、脂肪和脐带等组织中分离出来，在当前临床研究中应用最多。

同济大学附属东方医院朱鸿明教授向第一财经记者介绍称：“目前MSC在临床研究中的安全性已经得到广泛认可，其干预方式主要包括组织原位注射和静脉输注，将MSC以医疗技术或药品落地转化是当下的行业发展重点。”

近年来，我国陆续颁布一系列政策，从临床研究到产业发展，明确支持鼓励干细胞创新技术发展和产品的转化落地。国家药品监督管理局发布了多项指导原则，如《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为干细胞产品的研发、注册申报及临床试验提供技术指导。

另据国家药品监督管理局食品药品审核查验中心网站统计，2018年至2024年7月底，干细胞新药IND（新药临床研究申请）申报获得受理的项目超过100个，IND获批项目83个，进入临床试验阶段的项目超过60个，但进入后期临床试验的寥寥无几。

朱鸿明教授认为，目前国内针对MSC的临床研究同质化比较明显，以效仿国外研究方案为主，针对中国人群的“本地化”方案仍然比较有限。

展望未来国内MSC细胞疗法的发展方向，朱鸿明认为，精准的适应症的选择与干预策略的设计是MSC临床研究的成功关键。此外，随着更多行业巨头加入，以及自动化技术的进步，MSC的规模化生产工艺趋近成熟，如何减少由供体组织（如脐带）导致的MSC批次间差异也将成为下一阶段的研究重点。

“除了FDA已经获批的GVHD适应症，如何更好地挖掘MSC细胞疗法治疗潜力，也需要更深层的基础研究。”朱鸿明说。