黄斑部病变福音!慈院研发视网膜治疗新技术 获「未来科技奖」

▲花莲慈济医院眼科部葡萄膜科主任李岳章医师(右三),参加研究团队以视网膜治疗新技术,荣获国家科学及技术委员会颁发「2024年未来科技奖」。(图/慈济医学中心提供,下同)

记者王兆麟/花莲报导

花莲慈济医院眼科部葡萄膜科主任李岳章医师,参加研究部眼科研究中心主任蔡荣坤与中央研究院基因体研究中心副研究员吕仁博士所带领的团队,全球首创「利用小分子药物将人类纤维母细胞直接重编程为视网膜前驱细胞以治疗感光细胞退化」的视网膜治疗新技术,不仅可望为因感光细胞退化导致的视力损失提供创新疗法,并荣获国家科学及技术委员会颁发「2024年未来科技奖」。

根据世界卫生组织(WHO)数据显示,近25%的无法治愈的失明案例与视网膜退化有关,而现有治疗方式仍有限,尤其是老年黄斑部病变、糖尿病视网膜病变以及夜盲症等疾病,一旦进展至疾病末期,至今尚无有效的治疗方法。

李岳章主任指出,10年前,他还是住院医师时,在门诊遇到不少视网膜退化病人,当时缺乏有效的治疗方式使他深感无力,也激发他追求突破的动力;他在8年前加入慈济大学与中央研究院合作的转译医学学程,期望借助台湾最好的科研环境、结合花莲慈院的资源,开发出嘉惠患者的新疗法。

▲花莲慈济医院眼科部葡萄膜科主任李岳章医师(右)与研究部眼科研究中心主任蔡荣坤(左)。

吕仁博士、李岳章主任及中研院的团队,开发出全球首创利用特定小分子药物来调控细胞的基因表达,使人类纤维母细胞成功转化成具电生理功能的视网膜神经细胞。这过程避免使用病毒载体或进行基因改造,并且能在短短5天之内转化为治疗感官细胞退化性疾病,与花莲慈院眼科研究中心合作的实验中,利用慈济大学提供的疾病动物模式,证实治疗效果,且无肿瘤生成风险,大幅提升了技术的安全性和疗效。

吕仁博士表示,创新的突破点还有借由此技术制成的视网膜前驱细胞有潜力分化出具有彩色视觉的视锥细胞,能同时恢复黑白与彩色视觉,为感光细胞退化疾病提供了新的治疗选择,且具有重要的创新价值及应用潜力。

▲吕仁博士、李岳章主任及中研院的团队,也因此得到第20届国家新创奖的肯定。

感光细胞退化疾病包含末期老年性黄斑部病变、糖尿病视网膜病变、夜盲症等,根据JAMA Network期刊的一篇研究显示,光是末期黄斑部病变全球约有1200万人,而在台北荣民总医院及阳明大学的调查下,台湾65岁以上早期黄斑部病变发生率约9.2%、末期黄斑部病变发生率约1.9%。李岳章医师说,这项技术不仅能够在视网膜退化性疾病的治疗上发挥关键作用,有望使视网膜再生、逆转患者视力。未来,研究团队计划与医疗机构及制药公司合作,将视网膜前驱细胞的临床应用推向全球。

目前团队已完成多项临床前研究,透过和花莲慈院基因暨干细胞研制中心(GTP实验室)的合作,成功开发出临床规格细胞的CMC制程,且获得FDA PIND meeting的制程认可,未来将积极申请新药临床试验(IND),未来将进一步验证其治疗效果。团队虽获得了花莲慈济医院、中研院及国家生技研究园区等机构的支持,仍需更多的资金投入及社会各界的支持,将这项突破性技术推向临床应用,造福更多患者。

※补充:未来科技奖由国家科学及技术委员会主办,今年从超过500件来自国科会、教育部、卫生福利部、中央研究院等优秀计划中,由产学专家精选82件包括净零科技、AI智慧应用、化工材料、生技新药医材、人文科技等领域前瞻技术,颁发「未来科技奖」,期待获奖团队能持续贡献台湾未来3-10年的产业突破发展,而花莲慈院与中研院组成的团队,从竞争激烈的优秀计划中脱颖而出,获颁2024年未来科技奖。