基因疗法成功使脊髓断损小鼠恢复运动能力

瑞士的神经恢复团队,在恢复脊髓断损的医疗难题上,已有可观的成绩。图片是研究团队利用电流刺激,使下肢瘫痪的患者恢复了一些行走能力。(图/NeuroRestore)

虽然医学发展已相当进步,但是面临脊髓断损仍然是非常棘手,因为我们对脊髓神经的了解并不多。然而瑞士的神经恢复团队(NeuroRestore)正在挑战不可能,他们已经开发出一种基因疗法,有效的刺激脊髓损伤后的神经再生,并引导神经重新连接到正确位置。在小鼠实验中已获得可观的成果,或许不久远的未来,也可能修复脊损瘫痪的患者。

每日科学(ScitechDaily)报导,我们都知道,如果脊髓神经只是部分受损,那么在手术移回正确位置之后,神经也能自发性恢复。但是万一脊髓完全损伤,那么就无法自然修复,为何如此?目前医学界尚不完全明白。对此,NeuroRestore的团队,正在一点一点的寻找原因。

NeuroRestore的中枢神经系统再生部门主任马克安德森说(Mark A. Anderson)说:「五年前,我们利用再生疗法证明,在解剖学上,脊髓受损之后,神经纤维可以透过干细胞等基因催化刺激,生成新的神经纤维。然而,这还不足以恢复运动功能,因为新形成的神经纤维,无法连接到另一侧断裂的神经纤维正确位置。这一直是个难题。」

这只小鼠原本后肢没有作用,在经过神经修复与再生技术后,后肢已经可以运动。(图/NeuroRestore)

想了解如何正确连接,那么就必须更了解神经纤维,这就像一堆乱如麻花的网路线,要仔细的了解每个线的作用与来源。NeuroRestore的科学家们与加州大学洛杉矶分校( UCLA ) 、哈佛医学院的同行合作,使用一种超高倍率的磁振造影分析仪,使整个脊髓神经都认识的更清楚,其倍率达到奈米等级。

再对神经细胞进行RNA 定序,确定哪些神经节(轴突)必须再生,也终于知道这些神经节要连接到哪些对象,才能恢复运动功能。」

有了这些知识之后,他们提出了一套多管齐下的基因疗法。在瘫痪小鼠的实验当中,科学家活化了神经元的生长程序,成功再生其神经纤维,并且上调特定蛋白质,以支持神经元通过断裂处的生长,当两端的神经元都已再生,欠缺相互连结的机会时,再利用引导分子,把两端都已再生的神经纤维,与它们正确对象目标相互连结。

虽然文章中忽略了一些原理,比如特定蛋白质,以及引导分子,但是在他们发布的实验影片中,原本后肢瘫痪的小鼠,经过治疗后,后肢恢复了行走能力,行走的状态与瘫痪之前也很相似,看不出后遗症。

这项观察揭示了一种以前未知的再生疗法,而同一批团队在先前的实验性电刺激治疗中,也有不错的表现,因此团队希望,基因疗法能够与电刺激等其他手术合作发挥作用。

虽然在将这种基因疗法应用到人类之前,还必须克服许多障碍,但科学家们乐观的认为,大概在未来几年年,就可以实现脊损瘫痪患者恢复一定程度的运动能力。