基因疗法造仿生视网膜！　「黑蒙」患者恢复视力获新生

▲美国团队利用基因疗法，成功让「先天性黑蒙症」患者恢复部分视力。（示意图／本报资料照，与本文当事人无关）

国际中心／综合报导

「莱伯氏先天性黑蒙症」（LCA）治疗法出现重大突破！美国宾夕法尼亚大学（University of Penny）的班奈特（Jean Bennett）和研究团队透过「基因疗法」，以干细胞培养出不会受到人体排斥的「仿生视网膜」（基因代号RPE65），取代产生病变的视网膜，成功让患者恢复部分视力，使其不再需要靠着拐杖行走，也不会产生副作用。

据11日出刊的「国家地理杂志」(National Geographic)报导，16岁的瓜迪诺(Christian Guardino)是一名LCA患者，由于这种疾病并无有效的治疗方式，所以他从小就必须拄着拐杖走路；不过，他于4年多前进入宾州的伊索眼科医学研究所治疗，透过独特的「基因疗法」，已于今年1月间恢复部分视力，不再需要拐杖就能自行走动。

报导指出，班奈特和其研究团队透过基因改造，并以人体的干细胞培养出「仿生视网膜」，再利用生体医学植入技术，替换有缺陷的视网膜细胞，且不会引起人体排斥，造成的副作用极低。班奈特说，「病患自从接受基因疗法后，得以在夜间行走，采买杂物、或是认得别人的脸，这些都是之前无法做到的」。

据了解，这种革命性疗法是团队20年来的研究结晶，且是针对「莱伯氏先天性黑蒙症」（LCA）；此病症是为13个基因中的任一个发生缺陷所引起的视网膜色素病变，婴儿期即出现眼球震颤，会造成视力严重丧失，并在20、30多岁就会恶化成完全眼盲。