帕金森病治疗取得新进展，干细胞疗法在上海再获突破

1月7日，记者从上海市东方医院获悉，中国首个诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。受试者在参加临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前有了显著改善，帕金森病量表12个月评分减少超过20分。

上述临床研究由上海市东方医院刘中民教授团队与士泽生物联合获批开展，这也是国内首次采用人自体iPSC来源的亚型特化多巴胺能神经前体细胞替代性移植治疗帕金森病，研究显示出较好的临床治疗安全性和有效性。

近年来，随着全球科学家对神经系统可塑性和神经再生方面的深入研究，干细胞疗法已成为当前国际上的研究热点。刘中民认为，该疗法有可能逆转帕金森病的恶化病程，为我国帕金森病临床治疗增添新策略。

帕金森病是一种常见的中老年中枢神经系统退行性疾病，患者具有的运动与非运动症状是其显著的临床特征。流行病学调查研究显示，欧美国家60岁以上帕金森病患病率为1%，我国65岁以上人群患病率为1.7%。我国是世界上帕金森患者最多的国家，估计到2030年，我国帕金森患者人数将上升到494万人，几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。

上海市东方医院功能神经外科主任吴景文教授介绍，目前帕金森病的治疗方法主要是药物治疗和手术治疗。药物疗效在3～5年后就开始减退并出现很多不良反应。外科手术治疗费用较高、适用范围有限，手术创伤较大。相对于传统药物和手术等治疗方式，iPSC细胞分化的多巴胺神经前体细胞的替代治疗是一种全新的治疗模式，有望为治疗帕金森病带来新的希望。

在国外，已经有很多学者开展了多项iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞治疗帕金森的临床前研究。灵长类动物的试验表明，iPSC细胞治疗帕金森病是安全有效的，其结果对于将来的细胞移植疗法的临床转化具有重要的指导意义。据新英格兰杂志上发表的一篇文章报道，1例患病10年的帕金森患者接受植入了iPSC来源的多巴胺能神经元，研究结果显示，移植的多巴胺能神经元在患者脑内存活并发挥治疗作用。

上海市东方医院与士泽生物合作的研究团队联合开发了自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞注射液，并完成了包括中国首例在内的多例中重度帕金森病患者的干细胞治疗临床研究，取得了功能性逆转帕金森病的突破性成果。

“iPSC是再生医学领域的一项开创性的技术，”吴景文表示，由于干细胞具有多向分化潜能和自我更新的特性，通过细胞移植来治疗包括帕金森病在内的病症，已成为科学界的一个趋势。

iPSC细胞疗法并非仅可用于帕金森病。2024年10月，士泽生物宣布完成逾亿元B1轮市场化融资。本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的完善，进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。11月，士泽生物宣布，已经联合东方医院完成全球首例渐冻症入组治疗，采用自主开发的iPSC衍生细胞新药，该新药已获FDA孤儿药资格，此临床研究是我国首个获批的iPSC衍生细胞药物治疗渐冻症项目。

上海市东方医院名誉院长、上海市干细胞临床转化研究院院长刘中民教授告诉记者，近年来，同济大学及其附属上海东方医院与士泽生物联合获批进行两项国家级干细胞临床研究项目治疗重大神经系统疾病，均为中国首例或全球首例。

干细胞在医学界被称为“万用细胞”，干细胞与再生医学也被誉为全球第三次医疗革命。近年来，随着全球科学家对神经系统可塑性和神经再生方面的深入研究，干细胞疗法已成为当前国际上的研究热点。目前，临床试验中应用较多的干细胞类型，包括间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞和iPSC等。

最新的消息是，2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准艾米迈托赛注射液上市，这是我国首款获批的干细胞治疗药品。此前不久，也就是2024年12月18日，美国食品药物监督管理局(FDA)批准Mesoblast公司研发的细胞疗法Ryoncil上市，成为美国首款批准的间充质干细胞疗法。

前瞻研究院数据显示，截至2024年10月，我国共有148例干细胞药物临床研究申请（IND）获受理，106例已获批。其中，间充质干细胞（MSC）药物合计78例，占比73.6%，是干细胞药物研发最主要的细胞类型；iPSC来源功能细胞的干细胞药物已有10例获批。

不过，并非所有医疗机构都可以开展干细胞临床研究，我国干细胞行业的临床批准开展及转化应用是由我国国家卫健委及国家药监局备案批准及许可审批的双轨制进行管理的。