Anima Biotech 的机器学习程序发现新药物靶点

Anima Biotech 正在借助机器学习（ML）来探究信使 RNA（mRNA）在疾病里的作用，揭示此前未曾见过的病理生理学情况，并致力于新疗法的研究。

人工智能（AI）和 RNA 在本月的 2024 年诺贝尔奖评选进程中占据了核心位置，相关奖项授予了在机器学习和微 RNA（miRNA）方面的发现成果。

总部位于新泽西州的 Anima 正在开发其 mRNA Lighting 平台，该平台能够识别依赖 mRNA 的疾病通路，并筛选出干扰此类通路的小分子，将其作为潜在的治疗手段。该公司借助此技术，在神经学、肿瘤学和免疫学等适应症方面，确定了 20 种治疗候选药物。其中包括其针对特发性肺纤维化（IPF）的主要候选药物，目前正处于临床前测试阶段。

Anima 的首席执行官 Yochi Slonim 在一次独家采访中告诉《制药技术》，临床前研究显示，该候选药物显著降低了受影响细胞的炎症和纤维化程度。其效果优于勃林格殷格翰的 Ofev（尼达尼布），而后者是当前 IPF 的标准治疗药物。依据 2024 年 2 月的一则发布消息，Anima 的候选药物还显著抑制了胶原蛋白沉积以及纤维化标志物。

作为与艾伯维（AbbVie）于 2023 年 1 月达成的 5.82 亿美元交易的一部分，该候选药物目前正在开发当中，该交易把阿尼玛在免疫学和肿瘤学适应症方面的 mRNA 调节剂的开发及营销权交给了艾伯维。阿尼玛还于 2021 年 3 月与武田（Takeda）进行了类似的合作，开发神经疾病适应症的候选药物，主要是亨廷顿病，该交易价值高达 11 亿美元。

照明过程给阿尼玛的图像神经网络提供了数百万个细胞图像；“一边看到的是健康细胞，一边看到的是患病细胞，”斯洛尼姆（Slonim）说。这个网络在数十亿个类似的专有图像上进行了训练，能够借助阿尼玛的 mRNA 知识图谱和大型语言模型（LLM），精准确定两个图像集之间的差异化 mRNA 活性，并对其加以表征。

斯洛尼姆表示，该系统包含“一个完全自动化的实验室，具备端到端、高含量、高通量的特点。”该实验室生成数百万个可视化图像，并将其输入神经网络。

一旦确定了 mRNA 靶点，“这个过程就会再次上演，”斯洛尼姆说。使用能够干扰目标 mRNA 的小分子候选药物来处理患病细胞。这些相互作用的图像被输入进 Lighting 平台，直到找到能逆转疾病表型的候选药物。斯洛尼姆认为，这项技术可能使研究人员绕过药物发现中看似固有的高失败率。