《兴柜股》核酸药商机 泰宗、台大携手开发肝靶向新药

陈培哲院士表示，核酸不仅是所有生命遗传讯息的载体，更可以发挥重要的调控作用。核酸药物能直接作用在脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)，从疾病源头进行干预，调控基因或蛋白质的表现，针对目标设计高度或专一互补的核酸序列，达到「治标治本」的治疗效果。

目前在治疗代谢性疾病、遗传疾病与癌症等，核酸药物挟高治愈力、低毒性、特异性强及长效的治疗等优势，展现巨大的发展潜力，但如何将核酸药物传递至靶向细胞或特定组织是一大关键挑战。

台基核董事长王雅俊指出，2022年底美国FDA核准一款治疗B型(缺少第9因子)血友病的核酸新药Hemgenix上市，只需一次性治疗就可以让病患免于终身输血之苦，达到完全根治，而该款新药的订价一剂高达350万美元(相当新台币逾1亿元)，堪称目前全球最昂贵的药物。Hemgenix药物的作用原理就是将一种可以产生凝血因子的基因输送到肝脏，并在肝脏中重新制造第9因子蛋白质，替补原本缺陷的基因功能。

王雅俊表示，肝脏不仅是人体制造蛋白质最主要的基地，其制造出的蛋白质更会参与身体许多器官的运作，例如肾脏、心脏、免疫系统、代谢功能等，因此针对肝脏某些重要的RNA或DNA开发药物，解决基因缺陷的问题达到长效治疗(或治愈)，不仅将颠覆现行的治疗方式，对于尚无药可治的肝以外疾病都可望带来新的治疗契机。