泰宗子公司台基核聯手臺大 進軍肝靶向核酸新藥開發

台湾基因核酸新药公司与台湾大学签署产学合作协议，由台大医学院临床医学研究所教授、中研院院士陈培哲（左）与台基核公司董事长王雅俊进行签约。记者谢柏宏／摄影

泰宗（4169）子公司台湾基因核酸新药公司昨（16）日宣布，与台湾大学签署产学合作协议，共同展开以肝脏为标靶的核酸药物研究计划，并邀请台大医学院临床医学研究所教授、中研院院士陈培哲担任计划主持人，期望尽早完成相关先导候选药物（lead candidate）之专利及优化与开发，后续提交临床试验申请（IND）。

昨日的签约仪式在台湾大学副校长廖婉君与泰宗生技董事长徐焕清见证下，由台基核董事长王雅俊与陈培哲院士代表完成签约。

徐焕清表示，自2013年以来，泰宗与台大肝病研究团队在陈定信院士及陈培哲院士主持下，结合国内投入于肝脏疾病新药开发的生技公司，成立「台湾肝病医药科技联盟」，钻研于肝病的新治疗；新药开发是泰宗自成立以来始终坚持的营运主轴，有鉴核酸药物被视为次世代主流疗法之一，特别成立子公司台基核，让团队能更集中资源并专注于核酸药物的开发。而陈培哲院士不仅是国内肝病领域研究权威，更是国内投入以肝脏导向核酸药物研究的先行者。陈培哲与泰宗在肝癌复发检测平台上有长期合作关系，很高兴本次能透过产学合作方式再次携手跨足核酸药物领域，希望找出相关致病蛋白质基因片段并进行调控与核酸药物设计，进而达到授权或最终产品商化为目标。

陈培哲表示，核酸不仅是所有生命遗传讯息的载体，更可以发挥重要的调控作用。核酸药物能直接作用在脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA），从疾病源头进行干预，调控基因或蛋白质的表现，针对目标设计高度或专一互补的核酸序列，达到「治标治本」的治疗效果。目前在治疗代谢性疾病、遗传疾病与癌症等，核酸药物挟高治愈力、低毒性、特异性强及长效的治疗等优势，展现巨大的发展潜力，但如何将核酸药物传递至靶向细胞或特定组织是一大关键挑战。

陈培哲进一步表示，肝脏是负责转化与重制人体所需蛋白质的大本营，包括血液中的血清蛋白及各种酵素等，而肝细胞表面有许多受体可和药物结合，是人体最有效及安全传送核酸药物的器官。

本次合作将锁定开发以肝脏为导向的核酸药物，初期借由研究siRNA（小干扰核糖核酸）、DNA、mRNA等经脂质奈米载体（LNP）进入肝细胞后的作用，针对全身性疾病（肥胖、高血脂等）、及肝脏/肝癌与胆道疾道、B型肝炎等三大领域，希望找出抑制肝脏产生过多致病蛋白质、或是弥补肝脏无法制造足量功能性蛋白质因而致病的目标核酸，并进行优化与修饰，以及临床前药物开发确认与设计等，而后接续提交相关的临床试验申请。

王雅俊指出，2022年底美国FDA核准一款治疗B型（缺少第9因子）血友病的核酸新药Hemgenix上市，只需一次性治疗就可以让病患免于终身输血之苦，达到完全根治，而该款新药的订价一剂高达350万美元（新台币逾1亿元），堪称目前全球最昂贵的药物。Hemgenix药物的作用原理就是将一种可以产生凝血因子的基因输送到肝脏，并在肝脏中重新制造第9因子蛋白质，替补原本缺陷的基因功能。

王雅俊表示，肝脏不仅是人体制造蛋白质最主要的基地，其制造出的蛋白质更会参与身体许多器官的运作，例如肾脏、心脏、免疫系统、代谢功能等，因此针对肝脏某些重要的RNA或DNA开发药物，解决基因缺陷的问题达到长效治疗（或治愈），不仅将颠覆现行的治疗方式，对于尚无药可治的肝以外疾病都可望带来新的治疗契机。

全球核酸药物的发展已有数十年历史，其间历经不少波折，迄今获准上市的核酸药物及疫苗仅十余款，直到新冠肺炎疫情加速mRNA技术的应用落地，为全球防疫成功提供最重要且关键的武器，才让世人见证核酸药物的巨大潜力，引领核酸药物的发展进入新里程碑，被视为是次世代的新兴疗法，吸引全球资金积极投入开发，大型国际药厂如诺和诺德、罗氏、礼来、阿斯捷利康等，不惜斥巨资借由收购小型药厂跨入核酸药物领域，未来整体市场预料将进一步扩大。

台湾在核酸药物的开发虽为后进国，但台基核联手台大，凭借在肝脏给药领域的选题、开发设计及传输技术的经验优势，有机会急起直追，在台基核会长期投入资源的情况下争取市场商机。