罕见病保障激辩：要平等还是要特殊？

“如果一定要定价，需要经过一些专家和学者的分析，一种药在中国到底有多少患者，研发这款药经过了多少年，需要经过多少年有患者购买才能收回等诸如此类的工作，才能事先把底价定得科学，否则一方退出，企业不谈了，最终是老百姓的损失，供需平衡的价格一定是市场均衡的价格。”

撰文 |吴小飞

“假设有三个孩子，其中一个是罕见病患者，我会这么对待这个特殊的孩子：第一，融入社会的时候，一定要公平，他才能融入去。第二，在治疗他的时候，一定要特殊的办法，比如说每个孩子（每月）生活费一千块，在这个前提下给罕见病的孩子多花钱，这是我父母的良心。” 中国社会科学院世界社保研究中心主任郑秉文以上述比喻来讲述，社会各界应该以何种视角考虑罕见病群体的“公平与特殊”。

2023年7月22日，在北京病痛挑战公益基金会举办的第五届罕见病合作交流会上，来自产学研的嘉宾就“罕见病群体要的究竟是平等待遇还是特殊保障”主题进行对话，并对罕见病药品的定价和保障方面展开激烈讨论。

企业：量价挂钩以激励多方共赢

赛诺菲（中国）罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾认为，作为普通参保人，民众希望不管生了什么病，能够有所医、有所药，而药物可及的结果公平是所有人追求的最终公平。这样的公平包涵三个具体的公平：一是价格的公平性，二是支付的公平性，三是不同疾病、不同地区分配的公平性。

从价格的公平性来讲，企业可以选择做某个罕见病或者无数个常见病。如果企业选择了罕见病，意味着他有个更大的分子和一个极小的分母，分母是指要研发、要生产、要推广、要免费的诊断，还要给患者援助，这些成本比普通病更高。

但企业行为应有合理的利润回报，这就是分子。成本加合理的利润，分摊在可以治疗的患者人数上。如果单一病种的患者人数只有100个，分到极小的人数上，企业研发一种药品的费用、未来药品的价格就会非常高，可能达到百万级别。

用量价挂钩的模式来思考（药品定价和进入医保目录）可能更公平，不同数量的患者，药品的准入价格应该是不同的，量越少，价格越高。如果一种疾病的患者只有100个，那么药品总价只有就几千万，是一个极小的产品，如果总价极低，单价是否应该放开呢？这是一种价格的公平。

第二是支付的公平。支付力是由一国的经济水平决定，随着经济水平的提高支付力也会随之提高。如果大病、常见病、罕见病都是你的孩子，给每一个孩子至少30万元，那罕见病也应该至少给30万，作为父母尽力而为了，这是一个基本的公平。如果经济水平还可以，在30万的基础上，给这个特殊的孩子多一些，这是我们追求的更高水平的公平。

第三是分配的公平，不同疾病之间分配的问题。外界有一种声音认为，假如一个高值的罕见病药品100万元，费用就挤占了别的病，救一个罕见病人的钱可以救一千名普通病病人，所以不公平。医疗保障是循序渐进的过程，解决了常见病，然后又解决了肿瘤、特殊大病，然后解决了一些人数比较多的罕见病，最后才会解决那些人数极少的罕见病。这是一个优先级的排序，把效率最低的放在后面解决，有余了接着解决其他的，就不至于挤压别人。

还有就是分蛋糕的问题。目前国内所有罕见病在医保内的占用资金不超过50亿元，而基金总量是2.8万亿，占总量约0.2%。而国外看一些国家和地区，这一比例基本在0.2%到2%，蛋糕这块应该是否可以多分一点给罕见病，这也是一个公平的考量。

最后是不同地区之间的公平。因为受经济水平的影响，我国不同地区经济水平有差异，因为要照顾最贫穷的地区，所以罕见病都不治，这不是一个特别智慧的做法。是否可以参考“先富带后富”的思路，先让一部分罕见病病人先治起来，然后扩大治疗范围，最终走向“共同健康”。

政府：医保谈判更多考虑了患者立场

从政府的角度，国家医保局医药服务管理司原司长熊先军介绍到，对于罕见病要给予特殊保障，国务院在《关于完善医疗保障制度的意见》里面已经明确提出来，要探索罕见病用药的保障途径，对罕见病给予特殊保障。这是基于广泛的社会共识：第一，罕见病是为人类进化做出了特殊贡献的，他们是殉道者。第二，一般罕见病病人家庭都很贫困，绝大部分家里都没什么钱。罕见病用药品都很贵，即使纳入医保了，也很贵，需要给他们特殊的罕见病保障基金。

熊先军认为，因为罕见病药品价格昂贵，即便通过谈判把很多药品纳入医保，仍然还有一些没有纳入。这是由于未纳入的罕见病药没有经过谈判，是企业自主定价，而且把价格订的很贵，而企业自主定价不是市场价格。企业自主定价造成价格明显偏离市场的状况，现在要通过谈判、通过集采反映患者的价格需求。

在熊先军看来，一个商品的价格应当反映卖方的价格意愿，同时也要反映买方的价格意愿。药品企业自主定价是绝对不会反映买方的价格意愿，因为这些药品的使用是医生给患者选择的，而患者没有讨价还价的权利，所以，现在建立的药品谈判机制能够很好的反映患者的需求、患者的价格意愿。谈判的成功，是企业愿意卖，患者愿意买，这是一个公平买卖、一个公平的交易。

特殊保障机制，绝对不是建立在高价药、天价药基础上的保障机制，不是医保费用限定在30万元之后就不管了，而是通过谈判价格，形成一定价格基础的特殊保障机制。比如即便把费用降到30万以下，参保的患者仍然负担很重，这时候需要特殊的罕见病保障机制，在医保的基础上，把患者用药的年费能从5~9万元，降到1万元左右，使无论是穷人还是富人都能用上药。

学界：市场经济的基本原则是自由定价

郑秉文认为，关于公平与特殊的问题，应该回归常识来讨论。常识告诉我们，实行市场经济能吃饱饭、计划经济不能吃饱饭。市场经济的基本原则，是交换自由，自由定价。在特殊情况下，集体购买、以量换价，也是某种市场经济原则。如果成交的价格是均衡的，说明价格供给方和需求方达到了均衡，如果没有达到均衡，意味着可能有一方要退出，这不是均衡价格。不能有一方事先设立了前提，某种商品的价格就得这样，不这样就不行。

如果一定要定价，需要经过一些专家和学者的分析，一种药在中国到底有多少患者，研发这款药经过了多少年，需要经过多少年有患者购买才能收回等诸如此类的工作，才能事先把底价定得科学，否则一方退出，企业不谈了，最终是老百姓的损失，供需平衡的价格一定是市场均衡的价格。

当然，罕见病药有特殊性，它有垄断性，罕见病罕见、生产罕见病药的厂商也罕见。当市场垄断，要对市场竞争形成侵害时，需要有竞争，比如通过更多同类企业竞争，而不是行政的手段。

行业：保障患者药品有药可用是前提

“企业是市场的主体”，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖强调，政府是管理市场的，如果企业定价不是市场，政府定价就变成市场了吗？

宋瑞霖强调，谈及保障不只是医保一种方式，让医保支撑罕见病用药非常困难，如果医保想成为市场的一员，应该成为一个购买者的角色，带来购买量，带量采购的如果只关注定价，有谁给企业量呢？

医保定价的问题不在于限价标准是20万还是30万，而应当思考市场需求无法满足时，应该如何解决问题。比如政府引导建立基金，财政对这一批特殊人群予以行政拨款，来依次满足公平的需要。

如果医保限价，高于某种价格就不让药品进医保，即便支付了一部分药品费用患者也付不起某种药品价格，因此放弃支付，这只能惩罚那些根本付不起钱的病人。各界共同的目标应该是，药企有一定利润，患者有药可用。这当中，患者的追求是最低的，应该为之努力创造条件。

来源：医学界

责编：钱 炜

编辑：赵 静

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