基因療法Casgevy要價220萬 家屬看到希望又絕望

Casgevy疗法是一次性基因治疗，生产和销售Casgevy的福泰制药8日表示，此疗法定价220万元。（欧新社）

联邦食品药物管理局(FDA)8日批准的疗法「Casgevy」可治疗镰状细胞疾病，而该疾病影响至少10万国人，其中大多数为非裔，让病人及其家属看到希望，但研发药厂表示，每位病人的治疗费用达220万元，对许多贫穷病人是可望而不可及的数字，而且绝大多数病人住在萨哈拉沙漠以南国家，医疗资源有限，新疗法将无法在最需要的地方实现。

国家广播公司新闻网(NBC News)报导，新疗法用来治疗镰状细胞疾病，不再需要移植骨髓，引发兴奋，但部分非裔社区仍有少许不信任感，另外长期副作用仍不明朗。

本疗法除了过程艰巨，费用是一大考量。药厂「福泰制药」(Vertex Pharmaceuticals)称，治疗每位病人的开支为220万元； NORC机构2021年认出，5万2524名镰状细胞病人接受联邦医疗补助(Medicaid)，其中87%为非裔。

纽约时报报导，基因编程疗法在临床实验中强而有力，施治一次就能治疗镰状细胞疾病，故被称颂为对症下药。FDA虽一口气通过两种划时代的基因编程疗法，但这两种疗法，要抵达拥有千百万镰状细胞病人的国家，实在没有明确途径。

除福泰制药的Casgevy要价220万元，另一种由「蓝鸟生物」(Bluebird Bio)研制的基因编程疗法「Lyfgenia」索价310万元。Lyfgenia将在美上市；福泰的药物除在美获准上市外，其他可望优先批准的国家为义大利、英、法、德及沙乌地阿拉伯，但总计起来，这些国家的镰状细胞疾病病人仅占全数的2%。

世上四分之三的镰状细胞病患住在萨哈拉沙漠以南国家，咸信数百万人病况沉重，有资格接受新疗法，相形之下，美国仅有约2万人。

许多非洲病人密切关注基因编程新疗法临床实验取得成功的新闻；例如在坦尚尼亚，一名儿女都遗传到该疾病的母亲姆贾拉甘札(Shani Mgaraganza)几个月就为有同样苦况的人设立WhatsApp群，她认为新疗法听来简直就像奇迹；她表示，人人都说，谢天谢地，孩子们有救了，能恢复健康。

但接下来这群母亲了解到疗法的成本，姆贾拉甘札表示，换算起来等于几十亿坦尚尼亚先令，没人负担得起，让人丧气。

带头开发基因编程疗法CRISPR而荣获2020年诺贝尔化学奖柏克来加大学者珍妮佛·道纳(Jennifer Doudna)力挺Casgevy疗法，她表示既然获准上市，业界必须琢磨出让更多人受惠的方法。