渐冻症救命药在上海三甲医院缺货?厂商回应了

近日有媒体报道称,一种治疗渐冻症的“救命药”利鲁唑片(商品名“力如太”)在上海多家大型三甲医院出现“断供”的情况。据了解,该药物由法国制药公司赛诺菲生产。

4月28日晚间,赛诺菲中国方面回应第一财经记者:“对于近期患者和媒体反馈的部分医院关于’力如太’的供应情况,我们已全力跟进解决。”

厂商境外生产地变更需重新备案

赛诺菲表示,正与各方协调,加强该产品的供应保障。“除本市主要供货医院之外,我们将进一步根据零售渠道的产品库存,为急需用药的患者提供就医信息,以确保患者用得上药,解燃眉之急。与此同时,我们也在与药事等相关部门积极沟通配合,加速解决部分医院可能出现的供药问题。”公司向第一财经记者表示。

第一财经记者从知情人士处了解到,上海部分三甲医院“力如太”缺货的情况已经持续了至少一个月。记者获得的一份赛诺菲北京公司3月20日发给医疗机构的情况说明中写道:“利鲁唑片(力如太)境外生产企业的名称和地址发生行政变更,由于上海药事所近期对接国家子系统平台并进行平台升级,生产企业信息尚在审核中暂未完成更新,我司已及时跟进并将确保第一时间更新后告知贵院。”

公司方面还称:“赛诺菲保障目前供应流通的‘力如太’均在批件有效期内生产并进口到中国,符合进口药品注册证要求。”

值得关注的是,厂商境外生产地址变更需重新备案是一方面原因,另一方面,去年12月,赛诺菲中国与上药控股签署战略合作协议,赛诺菲中国方面向第一财经记者表示,“力如太”的销售目前已经由上药承接,但进口生物制剂的流程很复杂,此次供应变动不是因为上药的原因。

一位上海三甲医院神经内科医生对第一财经记者表示,赛诺菲的“力如太”近期确实没有货,医院也在与厂商积极沟通。但他指出,在这款药物缺货的情况下,患者并不是“无药可用”,一是有国产的利鲁唑仿制药可以替代,虽然这些药物仍然缺乏大规模患者的验证数据,仅有一致性评价数据;另一种是可以使用其他治疗药物,如依达拉奉(Edaravone)。

上述医生表示,对于长期服用赛诺菲利鲁唑、且有较好疗效的患者来说,换药确实会带来很多不便,因此有关方面也应该从患者的角度出发,尽快解决供货问题。

“救命药”有无替代选项?

渐冻症即“肌萎缩侧索硬化”(ALS),这是一种绝望的致死性运动神经元疾病。患者脑内的上运动神经元与脊髓内的下运动神经元会逐渐死亡,中枢神经系统无法向外发出运动指令,大脑从而失去对肢体的控制。

从渐冻症患者的角度而言,目前可供选择的用药并不多。迄今,临床上应用的主要有两种能够干预疾病进程的药物。利鲁唑是一种相对较老的药,1996年就被美国FDA批准;较新的是2017年美国FDA批准的日本田边三菱公司的依达拉奉。

国内目前有7款上市的国产利鲁唑产品,来自鲁南贝特制药、江苏恩华药业、万特制药(海南)等厂商。

不过该药物的疗效也有争议。一位神经内科领域知名专家对第一财经记者表示:“赛诺菲的这款药效果也并不理想,欧洲的临床数据显示,与安慰剂相比,仅能延长患者3个月生存期。”

渐冻症患者的生存期一般在3-5年,在没有其他更好药物可用的情况下,即便能延长3个月的生存期也是宝贵的,因此利鲁唑仍是目前临床上最为推荐的一款治疗渐冻症的药物,而且也是目前针对ALS适应证的医保用药。

一位神经内科专家对第一财经记者表示,如果能够在疾病较早期的时候开始服用,对于延长生存期仍然会有较为显著的疗效。据他观察,一些长期使用利鲁唑的患者,存活长达10年的情况也有发生。

与此同时,新药研发也在推进中。近期,全球首个靶向SOD1基因的渐冻症对因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院,该药物已经获得美国FDA批准,并于2023年向中国国家药品监督管理局递交了上市申请。

渐冻症人群发病率约为十万分之二至三,尽管患者群体的规模相对其他罕见病而言并不是特别庞大,但渐冻症被称为罕见病中的“旗舰病”,受到极大关注。著名物理学家霍金就是渐冻症患者的典型代表。2014年,全球互联网发起了一项“冰桶挑战”的捐赠活动,将公众对渐冻症的关注推向高潮。

中国渐冻症患者人数约有10万人。复旦大学附属中山医院副主任医师、中华医学会神经病学分会渐冻人协作组委员兼秘书冯国栋表示,渐冻症这个疾病的异质性很强,每个人发病的症状差异较大,而且目前诊断也仍然有挑战。

“渐冻症的早期症状并不典型,很容易误诊或者漏诊,即便到了中期,有很多症状也都是疑似ALS。”他告诉第一财经记者,“尤其是伴有一些其他疾病的中老年人容易被误诊。”

一般而言,40岁至60岁年龄段是渐冻症的好发阶段,但老年人也会发病。“人的呼吸、运动、语言、吞咽等功能的损伤都会在渐冻症中出现。”冯国栋表示,“如果渐冻症的康复和护理问题解决了,那么很多其他疾病带来的问题也会迎刃而解。”