渐冻女童得不到药物给付 健保署回应了

女童(左)患有脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,简称SMA,俗称渐冻人),却苦等不到救命药,妈妈日前写信给总统陈情。(图/家属提供)

国民党立委郑正钤日前接获病友陈情,指患有脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy SMA),俗称渐冻症的女童,无法获得健保给付的治疗,被病魔折磨了9年。对此健保署回应,7月时已就扩增给付范围进行讨论,若全纳入给付,罕药预算将达46%,因此建议厂商提出进一步资料及新财务方案后,再来讨论。

郑正钤表示,目前政府仅针对1岁前发病、7岁以下病童开放SMA用药Spinraza的健保给付,王姓女童在1岁8个月时患病,无法获得健保给付的治疗,对抗病魔至今,已经被折磨了整整9年,呼吁政府扩大给付范围。

健保署对此回应,SMA治疗药品已在2020年7月纳入健保给付,此次厂商向健保申请扩增给付范围,开放3岁以内发病确诊,且不限开始治疗年龄使用,预估新增240人至220人受惠,每人第1年药费约为1470万元,第2年以后每人每年药费约735万元,财务冲击最高将达每年35.3亿元。

对此,健保署已在7月召开专家会议,该署研判,如果全部列纳入给付,将支用今年罕药预算高达46%,经7月8日专家咨询会议讨论,建议厂商提出更具医疗实证资料及提新财务方案后,可以再讨论。

健保署表示,同样可以用于治疗SMA病患的Evrysdi,每人每年药费最高仍高达约为882万元。经健保署专家咨询会议建议,该药品为口服剂型,与脊髓注射使用的Spinraza相较,使用上较便利,惟费用仍高,有待与厂商议价,协议完成后,依健保法提药物共同拟订会议讨论。

对于罕病病人的需求,健保署表示能感同身受,健保实施总额预算制度,目前健保罕病病人总数约1.2万人, 某一类罕病病人需求,也会影响挤压到其他罕病病人可用资源。针对SMA病患团体提出的需求,健保署会全力依照健保药品收载审查程序尽速处理,将健保资源作最好的运用。