陆专家CAR-T治疗红斑性狼疮取得重大进展：全部患儿症状得到改善

▲浙大儿童医院副院长毛建华与红斑性狼疮患者。（图／翻摄都市快报，下同）

记者魏有德／综合报导

浙大附属儿童医院医疗团队自今（2024）年3月份进行大陆首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗红斑性狼疮（SLE）的临床试验，截至目前已完成20例。结果显示，全部患儿的症状都得到改善，停用激素及所有免疫抑制剂，完成全球现阶段最大队列相关研究，对CAR-T细胞治疗其余自身免疫疾病充满前景。

《环球时报》报导，CAR-T细胞疗法早期主要应用于血液系统肿瘤，近年来开始有其他领域的拓展。基于这样的背景，浙大儿院从今年年初启动了CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，面向全国招募受试者。

据了解，受试的20例红斑性狼疮患者中，包括16例女孩和4例男孩，年龄从6岁8个月至19岁，病程最短4月，最长11年。

首位接受CAR-T治疗的12岁女孩于三年多前被诊断出患有红斑性狼疮，脸上反复出现蝴蝶斑，身上皮疹频繁出现。她在2⽉8⽇受试后，研究团队于2月22日对她完成T细胞单采；3⽉12⽇，经过CAR-T处理后的细胞被回输到女孩体内。

直至3月27日，回输半个月后，女孩已停用一切药物，尿蛋白明显减少，⽪疹和⼝腔溃疡都没有新发，顺利出院。10月8日，回输不到7个月，血清学dsDNA偏高，但脸上皮疹、蛋白尿都已消失，基本没有狼疮临床症状，达到临床缓解。9月份开学之际，女孩已回到学校开始上学。

浙江大学医学院附属儿童医院副院长毛建华表示，CAR-T细胞疗法是嵌合抗原受体T细胞疗法的简称，「它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，从而消灭异常的靶细胞。」

毛建华提到，这批来自山东、山西、宁夏、河北、福建、新疆等各地的SLE患者，经治疗后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制剂，部分病人SLEDAI-2K评分转为0分，其余病人病情均有显著好转，「意味着孩子的生活质量将有非常大的提升，可以回归到正常的生活。」

毛建华强调，从目前的情况看，CAR-T细胞治疗不良反应相对较轻，20例患者均未出现输注时过敏反应，「CAR-T治疗最常见的不良反应是患者在细胞回输后第7-10天可能会出现发热、恶心、乏力等不适，给予退热药物对症治疗即可。同时，有3例患者出现轻-中度神经系统症状，给予对症治疗后也很快好转。」