針對B型血友病！美國食藥局批准輝瑞基因療法 定價高達1億元

美国制药大厂辉瑞（Pfizer）。路透社

美国制药大厂辉瑞（Pfizer）今天宣布，其针对B型血友病的基因疗法Beqvez获得美国食品暨药物管理局（FDA）批准。血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍。

法新社报导，B型血友病现行标准疗法相当繁琐，病患每周必须定期输注促进血液凝结的蛋白质「第9凝血因子」（FIX）数次。

相形之下，基因疗法Beqvez只需单次静脉输注；有45人参与的临床试验显示，对于罹患中重度B型血友病的成人，Beqvez能更有效预防出血。

美国宾州大学血友病及血栓形成综合计划主任库柯尔（Adam Cuker）在辉瑞声明中表示，对于适合接受Beqvez疗法的病患，这种一次性疗法可望是一项创举，能减轻患者的长期医疗及治疗负担。

Beqvez疗法的作用原理是透过病毒感染身体。经过改造的无害病毒能将「第9凝血因子」基因传递给肝细胞，并指示肝细胞制造病患缺乏的促进凝血的蛋白质。

Beqvez疗法通常没有出现严重不良反应，不过常见副作用是肝酵素升高。这是肝脏发炎的迹象，但不会伴随外部症状。尽管如此，仍建议患者接受治疗后一年内避免饮酒，避免肝脏受损。

Beqvez疗法定价高达350万美元（约新台币1亿元）。不过一名辉瑞发言人指出，有保险者有望以较低费用接受治疗。此外，现行疗法每年费用「可能超过60万美元，甚至高达110万美元」，相较之下Beqvez疗法只需一次性注射。

辉瑞基因疗法是针对B型血友病，这是第二常见的血友病类型，多好发于男性。根据世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia），全球有超过3万8000人罹患B型血友病。