B型血友病基因治療達一億元納健保？ 健保署：明年決定

全球首创B型血友病基因治疗药物，病人只需打一针就可控制病情，但一剂药价高达350万美金，折合新台币一亿元。卫福部健保署表示，该厂商目前已向食药署申请药证，同时送交平行审查至健保署，评估纳入健保的可行性，预计于明年决定。本报资料照片

全球首创B型血友病基因治疗药物，于2022年获美国食品暨药物管理局（FDA）核准，病人只需打一针就可控制病情，但一剂药价高达350万美金，折合新台币一亿元，病友无法负担。卫福部健保署表示，该厂商目前已向食药署申请药证，同时送交平行审查至健保署，评估纳入健保的可行性，预计于明年决定。未来若纳入健保，给付药价可能超越现有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)一剂4900万元，成为最高价药物。

Ｂ型血友病为先天性遗传性缺乏第九凝血因子，患者容易出血或自发性出血，如关节内产生自发性出血时，除了关节肿胀、疼痛与无法活动等，还可能让关节发生不可逆的损伤。健保署医审及药材组长黄育文说，依统计全国B型血友病患为196人，为控制病情治疗为每周施打一至二次第九凝血因子，每人每年药费约500万至700万元。

如今基因治疗问世，透过药物弥补基因缺陷，恢复丧失的凝血功能，这是一劳永逸的治疗。黄育文指出，大家对此治疗都很兴奋，有助提升病人生活品质，健保署十分乐见，但药物送至健保署审查是否纳入健保，需进行医疗科技评估（HTA）等程序，因该药物目前人体临床试验仅进行3年，还不确定是否终身有效，需将药物治疗到第10年时，如果药效递减，又要回归现有治疗等风险考量。

黄育文说，目前厂商到健保署询问相关申请健保给付程序时，曾表示药价350万元美金是美国售价，往后在不同地区会有不同的药价；因此，该药物纳入健保前，须纳入病患人数、回诊次数、住院费用及病人生活品质等考量，以评估药费的分摊方式，协商可行的试算方案。

黄育文说，此基因治疗评估细项都需讨论，希望公平照顾病人，将会向英国国家健康暨照护卓越研究院(NICE)，及日本、加拿大、澳洲等相关专家一起讨论，以便未来支付标准可以和国际接轨，目前因已知厂商来申请该药物纳健保，正积极争取新药、新科技于健保总额的编列预算，即便最后该药物未纳入健保给付，所争取的预算也会用到非癌药的新兴药物等治疗。

健保署长石崇良说，关于此项药品要再深入了解，也要征询相关专家意见，依照健保收载程序进行讨论。健保署副署长庞一鸣说，厂商目前已送交平行审查机制所需资料，将依程序处理，目前健保署对此款药物非常重视，正在审慎评估。

医改会执行长林雅惠表示，一次性疗法的高价药物，取代每周、每月的频繁疗法，可以减轻病友长期医疗负担，但须正视在新药快速发展下，这种情况于未来只会多、不会少，且高价、低价药物给付适用的群体本就不同，健保财务有限下，将出现互相排挤，更涉及不同群体的健康人权，要如何评估、给付等复杂性高。

林雅惠说，高价新药给付常涉及成本与效益评估，建议健保署应加速完善HTA机制，纳入治疗效果、财务冲击，与可以缩短病人多少的住院时间，减少多少检验检查、增加多少生活品质等综合评估；再分析医疗负担、照顾成本及健保支出各占多少，而新药所使用经费可能有社会募款、税收补助、健保支应等不同机制，如何分配、比例等需要进一步讨论。