天價「1億」血友病基因治療 健保署盼獲藥證後半年納保

卫福部健保署长石崇良表示，用于治疗18岁以上患有重度或中重度B型血友病药物，药价一剂高达一亿元，目前已进入平行审查机制，期盼通过药证后半年内完成健保给付。记者沈能元／摄影

卫福部健保署今天主办「APEC医疗科技评估与永续全民健康覆盖工作坊」，共有来自12个国家专家与会。健保署长石崇良表示，健保署于今年1月成立健康政策与医疗科技评估中心（CHPTA）肩负平行审查、加速新药送审及暂行性支付药物三大目标，其中已有6项药物纳入平行审查机制，包括用于治疗18岁以上患有重度或中重度B型血友病药物，该药物药价一剂高达一亿元，期盼通过药证后半年内完成健保给付。

石崇良说，在全民健康覆盖目标下，如何于有限财务给付基因治疗等一次性高价药物，这是一大难，CHPTA成员将会纳入专家、病友、付费者、医疗服务提供者等利害关系人共同沟通、研议，并预计于明年成立独立行政法人「国家医疗科技评估中心」建构充足评估能力。

石崇良说，CHPTA共肩负三大初期目标，第一、平行审查机制，此为针对临床缺口且有医疗迫切需求药品，在申请药证的同时，也可以申请健保给付，希望通过药证后半年内完成健保给付。目前已有6项药物纳入平行审查机制，包括用于治疗18岁以上患有先天缺乏第九凝血因子，为重度或中重度B型血友病，且无第九因子抗体病史病人的药物Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），该药价一剂高达一亿元。

其次，治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤成人病人的Elrexfio（elranatamab）药物，适用於单方治疗先前曾接受至少三种疗法，包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、和一种抗CD38单株抗体，并在最后治疗显示疾病恶化的病人。

以及治疗呼吸道融合病毒（RSV）的新生儿或未满1岁婴儿的Beyfortus（nirsevimab-alip）单株抗体药物、治疗肺动脉高压的Adcirca（tadalafil）、治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人病人药物Augtyro（repotrectinib）、治疗慢性期慢性骨髓性白血病药物Botki（bosutinib）。

石崇良指出，CHPTA第二目标为加速新药审查速度，预计现行一个月开一次半天的会议，加速为一个月开一次的整天会议，上下午分为癌药跟其他新药组，此为在行政作业的重大改革。

第三目标为收集新药真实世界数据，包括相关文献及临床实际证据等，以便进行科技医疗评估，并估算财务冲击纳入暂行性支付，目前共有8款药物，包括8款癌药及2款新药，如治疗局部晚期或转移性肝内胆管癌、转移性之非小细胞肺癌、高危险神经母细胞瘤、治疗全身型急性发作脓疱性干癣等药物，并于2年后评估疗效如何，以便续排除暂行性支付或扩大健保给付。

石崇良说，健康政策与医疗科技评估中心未来将会成立独立的行政法人，目前已完成「国家医疗科技评估中心法人条例草案」送到行政院，审查后送立法院审议，期盼下半年经立法院讨论通过立法，明年下半年或后年可望挂牌运作。

石崇良说，此法人规模会逐步扩大，如2018年后的医疗科技评估就超过100亿元，未来随着新药快速上市，尤其有些新药临床试验为1、2期，需要后续的实证资料搜集与评估，规模会持续扩大。