SMA药物纳入健保！400位病友受惠 医疗新里程碑

罕病SMA今年8月起扩大健保给付，造福近九成病友。（李念庭摄）

罕病SMA今年8月起扩大健保给付，解除确诊年龄及上肢运动功能两限制，让不少病友重拾希望，不过仍有「下车」机制，如果药物对病人已经无效，就要停止使用。

高雄医学大学附设中和纪念医院小儿神经科钟育志教授说明，SMA（脊髓性肌肉萎缩症）发生率约1万至2万分之1，是全世界婴儿死亡率最高的遗传疾病，患者运动功能会持续退化，影响坐立、行走、说话功能，严重甚至无法自主呼吸而死亡。SMA患者有99％都在18岁以下发病，最严重第一型2岁前死亡率高达80％。

10岁的小晴是SMA第一型病友，4、5个月大发现不会翻身，1岁时感染肺炎导致呼吸衰竭，住进加护病房，被通知只剩几个礼拜的生命。康复后，因无法用药，只能看着身体日渐孱弱，要整天戴着呼吸器，父母也必须随时待命，每四小时要帮小晴拍痰。

直到她4到5岁时，终于能开始用药，经过治疗，逐渐不再全天依赖呼吸器，原本无法完整讲出一句话的小晴，现在已经能唱完一首儿歌，也很喜欢规划旅游、露营，还常常鼓励其他病童。

中国医药大学儿童医院副院长周宜卿表示，SMA有背针、基因治疗与口服药3种药物，台湾2020年起分阶段给付SMA药物，今年8月解除「3岁以下确诊」与「上肢运动功能 RULM≥15分」两大限制，全面扩大给付，帮助全台约400位病友获机会治疗。

钟育志指出，台湾2000年研发世界首例SMA小鼠模式，创立跨科别照护团队，历经重重困难，今年8月SMA关怀月，终于传来健保全面扩大给付的好消息，让他十分感动。

周宜卿表示，SMA曾经无药可医，但随医药发展，如今SMA药物不仅能帮病程踩刹车，甚至有机会让运动功能进步。她说明，SMA进入跨科别专业诊疗时代，不限年龄，都能与医师讨论用药选择，鼓励病友主动回诊咨询、治疗。