健保给付放宽 SMA病友年省700万

健保署将全面放宽给付脊髓性肌肉萎缩症（SMA）药物，预计8月1日生效，全台约400人受惠。图为民众前往中央健保署洽公。示意照，非新闻事件当事人。（本报资料照片）

罕病律师陈俊翰生前为争取健保扩大给付脊髓性肌肉萎缩症（SMA）药物奔走，健保署将全面放宽给付，包括脊椎注射剂和口服药物，不再以「上肢运动功能分数」作为门槛，预计8月1日生效，全台约400人受惠，健保需支出20多亿元。过去有SMA病友不得不赴陆求药，如今终于可以回台治疗，每年约可省下700多万元药费。

SMA是一种罕见的神经退化性疾病，目前共有3种治疗方式，包括脊椎注射剂、口服药和基因治疗，前两者的健保给付条件相似，目前仅限上肢运动功能（RULM）大于15分者，100余人获得治疗，但仍有250多人不适用健保给付。社团法人台湾生命之窗慈善协会理事长李怡洁表示，在全世界近40国已实现全给付的情况下，台湾病友仍然用生命等待救命药，让人倍感痛心与无奈。

健保署医审及药材组长黄育文表示，本月20日共拟会同意取消运动功能（RULM）大于15分的评估条件，让18岁以下的SMA患者都能接受脊椎注射剂或口服药治疗，预计8月1日生效，新增250名患者受惠，预计健保花费20多亿元。

黄育文说明，除了取消运动功能评估限制，如病人对于脊椎注射药品有不耐受性，终身有一次机会可转换为口服药，但健保给付有下车评估机制，如果药物对病人已经无效，就会停止给付。

李怡洁转述一位病友家属感想，指健保严格的给付条件让多数病友都被排除在外，面对孩子不断退化的体况，不得不跨海350公里，到中国大陆寻求救命机会，经过几次脊椎注射剂治疗后，病况有明显进步，不仅体力变好、站得更久，下楼梯也更稳，右手的运动功能更进步到满分。一想到未来不需要再舟车劳顿跨海治疗，很惊喜也充满感恩。

至于一剂要价4900万元的SMA基因治疗，目前健保采有条件给付，仅限出生6个月内发病者。黄育文表示，目前国内共有3人使用，本次共拟会并未讨论放宽给付条件。