「有药没钱买」超残酷！SMA病友吁健保给付不要再有限制

SMA病友施小姐（右）特别感谢北荣神经内科周边神经科主治医师萧丞宗（左）不断鼓励，让她鼓起勇气接受治疗。（郑郁蓁摄）

脊髓性肌肉萎缩症(SMA)，是一种因基因变异导致进行性神经肌肉退化疾病，药物非常昂贵，今年陆续有条件纳入健保，不过不少病友仍是有药却用不了，病友施小姐直言，「有药没钱买」比「没有药医」更残酷，自己很幸运等到了健保给付，她也用自身故事鼓励病友，现健保给付年龄已经扩大许多，应在给自己一次机会，主动咨询医师治疗的可能性。

今年30岁的施小姐回忆，小时候，自己很明显追赶追赶跑就是赶不上其他小孩，爸妈不断带她看骨科、跌打损伤，绕了很大一圈，错过早期诊断治疗。直到有天到医院历经抽血各种检查后，医师把她请出诊间，再请她进去说明时，只对她说「请你多运动」，让她很挫折，「我就是生病了，却好像告诉我，我很努力就可以做到一样」。直到国中才隐约知道自己的疾病。

施小姐提到，「过去隐约知道好像有2000万的治疗药物，但谁家里会有2千万？就当这东西不存在。」施小姐的运动功能曾3次出现明显的化，第一次发生在大学时期，有段时间双脚就像布丁一样软、无法迈出步伐，双手也无法握笔写字。

第二次出现在4年前的研究所时期，施小姐独自到美国纽约实习，原本还能依靠助行器维持行动力，没想到一次感冒后，运动功能出现巨大变化，一度只能躺在床上、完全不能动，更遑论翻身下床，但为了不让家人担心，更不愿意放弃得来不易的实习机会，因此选择暗自流泪与承受。

最近一次则发生在去年底，某天夜晚下班回家，为防止跌倒，双手扶墙，小心翼翼地走向门外，但跨出大楼门口后，肌肉就像失去联络一样，无法控制。施小姐表示，当时为了保持站姿，耗尽全身力气，完全无法抽空打手机求救，只能静静地僵站在原地，直到精疲力尽才顺势倒地，随后躺在地上，等着气力一点一滴回到体内，再想办法回家。

纵然个性坚强、理性了解病程的自然演变，施小姐每次遭遇病况急遽恶化时，还是会感到震惊、忍不住哭泣，渴望有药可救。 但面对，「有天价药物可以提供治疗，但你无法负担」的情况，对病友及家属而言，比「没有药医」还要来得残酷。

一次次面对断崖式的退化，让施小姐「已对治疗不抱希望」，所幸台北荣总神经内科周边神经科的主治医师萧丞宗相当「热情」的鼓励并积极协助，甚至在医院就医时还协助她「跑关」减少舟途劳顿，施小姐终于下定决心，给自己一次机会，申请健保给付用药，终于等到核准的好消息。

萧丞宗说，针对SMA，2016年后陆续有3种新兴治疗药物出现，分别采背针、基因治疗、口服药等形式，透过影响SMN基因的表现，就能让病患可以免于运动功能退化的恐惧，不仅能持续稳定呼吸和进食功能，甚至不少人运动还能有显著的进步，例如背针的治疗效果，
目前几乎没有任何年龄限制，台湾目前年龄最高的治疗病患大约为60多岁，过去因药价高昂，病友过去根本有药用不到，甚至要到海外寻求治疗，今年4月开始健保也已经给付。

萧丞宗表示，今年初健保陆续放宽SMA各种药物给付于青少年和成人病友，但仍有部分包括年龄、以及肢体运动能力评估等条件限制。

「这些限制到底有没有科学根据？」萧丞宗直言，国外的治疗，完全没有任何限制，但台湾健保现制蛮严格，「治疗明明在那边，但没办法提供给病人，这对临床医师和病友来说都是蛮大的折磨」，每个人都应该要有接受治疗的权益，有机会让越多人接受治疗。