SMA健保給付取消限制 不必再赴中國大陸治療

罕病SMA背针及口服药，最快8月1日起取消健保给付限制，新增250名患者受惠，需耗费新台币20多亿元，病友团体争取多年的成果，让赴中国寻求非天价治疗求生患者得以回家治病。

脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种基因变异导致神经肌肉退化疾病，患者会不断退化，影响独坐、行走、说话和进食等活动的肌肉，甚至无法自主呼吸而死亡。罕病律师陈俊翰遗志，健保署研议SMA药物扩大给付，3月间专家会议同意取消限制，不以运动功能为门槛。

卫生福利部中央健康保险署医审及药材组组长黄育文今天傍晚接受媒体联访时表示，今年6月20日共拟会决议通过，将尽全力争取8月1日起生效。据统计，全台湾约400名SMA患者，现行制度不适用健保给付病患约250人，只要取消健保给付限制，所有患者皆可使用健保药物。

SMA有俗称的背针、基因治疗与口服药3种治疗药物。背针与口服药物健保给付条件类似，运动功能已丧失，药效不明显，有上肢运动功能指标（RULM）大于等于15分给付条件，约140人获治疗。黄育文说，这次取消给付限制的是背针及口服药，基因治疗给付规定维持原状。

黄育文表示，SMA背针及口服药健保给付取消限制后，新增250名患者受惠，预计健保花费为20多亿元，考量患者可能有药品不耐受问题，增加背针使用患者，终生可以转换1次改为口服药治疗；再者，因SMA药价高昂，当药物对病人无效，将有下车评估机制。

另外，随着新药新科技问世，加速新疗法纳入健保，成为台湾病患治疗权益重要议题，健保财务资源有限，建立暂时性支付制度，成为对具潜力新医材与新药品加入健保重要桥梁。台湾参考英国国家健康暨照护卓越研究院（NICE）建立新药基金与暂时性支付制度。

健保署、健康政策与医疗科技评估中心和NICE举办第2届「台英医疗科技评估合作协议工作坊」，今天下午公开会议聚焦于NICE癌症新药基金运作上暂时性支付作法，健保署长石崇良会中致词时表示，细胞治疗、基因治疗等新药陆续进入市场，透过暂时性支付方式加速收载。

健保已收载9个品项，包含6项新癌药、2项癌药扩增给付范围及1项心血管疾病用药，收载后1.5至2年真实世界资料等须进行疗效评估，再决定最终是否纳入健保给付。石崇良说，这是当前重要课题，已拟具国家医疗科技评估中心设置条例草案，办理后续立法程序，将其行政法人化。