罕病SMA健保取消給付限制 8月上路9成患者適用

罕病脊髓性肌肉萎缩症背针及口服药8月1日起取消健保给付限制，预估9成患者、400人适用。本报资料照片

罕病SMA背针及口服药8月1日起取消健保给付限制，预估9成患者、400人适用，首年药费支出约新台币20亿元；其余1成非健保给付对象，为18岁以上发病或运动功能小于0的患者。

脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种基因变异导致神经肌肉退化疾病，患者会不断退化，影响独坐、行走、说话和进食等活动的肌肉，甚至无法自主呼吸而死亡。罕病律师陈俊翰遗志，健保署研议SMA药物扩大给付，3月间专家会议同意取消限制。

SMA有俗称的背针、基因治疗与口服药3种治疗药物。背针与口服药物健保给付条件类似，运动功能已丧失，药效不明显，有上肢运动功能指标（RULM）大于等于15分给付条件，约140人获治疗。这次取消给付限制的是背针及口服药，基因治疗给付规定维持原状。

卫生福利部中央健康保险署医审及药材组长黄育文今天告诉中央社记者，给付制度扩增条件为18岁以下发病适用，大约增加250名患者受惠，可使用健保药物接受治疗SMA患者总数近400人，第1年执行药费支出可能比较多，粗估约20亿元，未来每年约维持10亿元。

黄育文说，这次给付制度放宽后，已涵盖9成SMA患者，其余1成非健保给付对象，研判多数为第4型患者，也就是18岁以上成年发病个案，虽然带有相关基因，但即使发病，肌肉发展相对完整；另1类非健保对象为第1至3型未成年个案，运动功能小于0，评估为肌肉无功能者。

黄育文说明，未来SMA患者是在口服药物与背脊注射择一使用，但考量到可能有药品不耐受的问题，增加背针使用患者，终生可以转换1次改为口服药治疗；再者，因SMA药价高昂，用药评估很重要，当药物对病人无效，将有下车评估机制，让更多患者有机会使用。