影／肢体挛缩、无法行走...患者不能等！SMA病友团体盼健保速给付救命药
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者没有治疗，将面临肌肉无力、肢体挛缩、终身以轮椅代步，甚至会造成进食、呼吸困难，而更痛苦的是，明明有针对SMA的药物且确实有效果，但健保并未给付。「每个患者都在和时间赛跑」，SMA肌萎药物争取联盟今（24）日决定到总统府陈情，希望药物纳入12月份健保药品共同拟订会议，并且能不设限任何疾病条件「全型给付」，给SAM患者一个活下去的机会。
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是婴幼儿死亡率最高的遗传性疾病，国内约有400名患者，随着时间陆续发生身体肌肉对称性萎缩、活动无力，因而造成脊椎侧弯、关节挛缩或者呼吸功能异常等并发症。
现在有针对SMA治疗药物问世，也在国际间39个国家地区获得给付，但在台湾却遭到卡关。两度获得总统教育奖的患者、SMA肌萎药物争取联盟总召李怡洁24日上午和50多名病友、家属代表齐聚立法院向政府表达对治疗药物得需求，并且由李怡洁代表到总统府陈情。
▲SMA药物争取联盟病友与家属陈情。（图／记者洪巧蓝摄）
台湾障碍者权益促进会理事长刘俊麟表示，自己是SMA患者的家长，在台湾的患者并无药物可以治疗，然而在2016年12月美国已经有首款SMA治疗药物，台湾食品药物管理署也通过药物快要一年，台湾却还没有健保给付，另也传出规划在有限制的情况下让病患使用，包含2岁以前确诊、6岁以下用药等方向，但他们希望不管几岁确诊、不管年纪多大，病友都有机会在专业医师协助下使用药物，改变他们的人生。
李怡洁表示，过去一年来数度与健保署沟通，获得的回复都是「与药厂讨论议价中」，甚至还说会慢慢讨论、慢慢争取，但「政府等得起，病友等不起」李怡洁说，希望争取全型给付，让所有病友可以使用药物改善病况，给家属希望，也让病友获得一个活下去的机会。
▲SMA肌萎药物争取联盟总召李怡洁盼争取药物不设限任何疾病条件「全型给付」。（图／记者洪巧蓝摄）
今年1岁半的柏麟是严重型的SMA患者，妈妈带着他到现场分享经验，她说，自己的孩子未满1个月就确诊，并且在5个月大的时候发病，连脖子都抬不起来，也不太能翻身，讲到这里妈妈一度哽咽。
通常严重型患者根本活不过2岁，柏麟妈妈说，所幸后来争取到药物恩慈疗法，治疗后孩子每周都有进步，现在甚至可以正常走路、跑步，虽然偶尔会因为行动速度太快跌倒，但她相当满足现况。然而恩慈疗法使用并非长期，若未来没有健保给付，难以想像孩子又会如何被病痛折磨。
▲小病友柏麟的妈妈分享在恩慈疗法获得药物治疗现在可正常行走跑跳。（图／记者洪巧蓝摄）
李怡洁代表罕病SMA肌萎药物争取联盟提出两大诉求：
1. 将SMA治疗药物Spinraza排入12月的共拟会，并让本联盟代表参与共拟会。2. SMA治疗药物Spinraza全给付 。（底线是尽快“按照目前适应症进行给付”，并快速审核扩大适应症以达成全给付）
健保署表示，目前关于治疗脊髓性肌肉萎缩症之药品「Spinraza 」许可证之适应症为「治疗二岁以下发病确诊或只有二个SMN2基因数之脊髓性肌肉萎缩症病人。不适用于已经在使用或恶化到须使用呼吸器每天十二小时以上且超过三十天之病人」，依全民健康保险法相关规定，健保给付范围应以药品许可证适应症范围为限。
迄今健保署已与该药品厂商进行多次协商，期在适应症范围且健保财务可承担额度之最大公约数内为病患争取用药权益，近日已再提供厂商协议意见俟其回复，若协商顺利，将提至今年12月份药品共同拟订会议讨论。