肌萎症救命药「健保愿给付」 但仍需待药厂降到「合理价」
▲肌萎症救命药「健保愿给付」，但仍需待药厂降到「合理价」。（图／罕病SMA肌萎药物争取联盟提供）
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是会致命的隐性遗传性疾病，患者随着时间过去，会出现肌肉萎缩、无力，最终因呼吸困难丧命，虽然现有药物可延缓恶化，但却因为价格昂贵，一直未获健保给付，今（19）日药物共拟会议结果出炉，有望为患者带来一线希望。
病友团体SMA肌萎药物争取联盟到总统府陈情，希望SMA治疗药物可以获得健保给付，健保署顺应陈情，将该治疗药物排入12月召开的药物共拟会议议程中，经过7个多小时讨论，获得初步共识，但由于药价过于昂贵，仍须与药厂持续议价，等到降到「合理价」后，健保才会给付。
健保署副署长蔡淑铃受访时表示，SMA注射剂适应症不分一、二型都能用，但由于价格昂贵，今日讨论中达成共识，决定将适应症限缩到1岁以内发病，目前为6岁以下的第一型患者，以及部分第二型患者才能使用。若议价顺利，一年将会有30名患者受惠，但费用也高达3.4亿元。
▲健保署今召开药物共拟会议。（图／资料照／记者严云岑摄）
蔡淑铃提到，SMA患者需终生用药，加上人数会逐年增加，「费用只会越来越多」。虽然罕病为专款专用，不至于排挤其他药物，但专款也不能无止尽使用，呼吁厂商能拿出诚意与健保进行费用协商，让患者能尽早接受药物治疗。
今日共拟会中，除了SMA药物通过给付外，免疫疗法（I/O）与C肝药物也传来好消息。
蔡淑铃提到，目前I/O用于泌尿上皮癌有肾功能限制，须为EGFR大于60者才能使用，但因患者占比低，限缩使用机会，明年将放宽到EFGR落在30至60者皆能使用，不过因变更给付条件需要行政程序，很难赶在明年元旦就上路。
C肝用药目前由3家药厂供应，台面价为19万9920元，但因今年预算到7月23日就全数用罄，只能从其他预算「借款」优先挪给肝纤维化F3以上病人使用。
不过，由于明年C肝预算加码到80.66亿，有望恢复供应F1、F2患者用药，为了达到最高效益，健保已协商药厂降价，目前只有一家药厂愿意配合，将台面价降到17万9760元，由于该药物刚好是全基因型，蔡淑铃表示，最快明年元旦起，就会优先使用在F1、F2患者身上。