罕病SMA救命药纳给付？健保署盼12月共拟会议获共识
▲脊髓性肌肉萎缩症(SMA)小病友柏麟的妈妈分享在恩慈疗法获得药物治疗现在可正常行走跑跳。（图／记者洪巧蓝摄）
国内罕见疾病脊髓性肌肉萎缩症(SMA)病友今（24）日在立法院聚集，赴总统府陈情争取SMA治疗药物Spinraza纳入健保给付。健保署长李伯璋表示，健保署相当支持罕病相关药物，应该治疗的该花就花，但药品总额有限，Spinraza每人每年需花费900万元，还在持续与药厂议价，不过他也透露，相关药品年底会新增药厂加入，估计会有进一步讨论空间，希望在12月份药品共拟会议当中能获共识。
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者随着时间过去，会面临肌肉无力、肢体挛缩、终身以轮椅代步，甚至会造成进食、呼吸困难。2016年12月美国已经有首款SMA治疗药物，国际间包含日本、香港等39个国家地区获得给付，然而台湾却仍未纳入健保，让病友们除了恩慈疗法外别无管道用药。罕病SMA肌萎药物争取联盟希望将SMA治疗药物Spinraza排入12月的共拟会，并让联盟代表参与共拟会，也希望能不设限任何疾病条件「全型给付」。
李伯璋表示，药物价格讨论有一定流程，非一时就能决定，国外如日本虽然给付，但采取部分负担方式，并非如健保全额买单，用来比较并不公平。他强调，健保希望给民众好的药物，也相当支持罕病患者，然而该药品目前国内仅有一家厂商，陆续议价三次都没有获得共识，会将Spinraza排入12月中旬的共拟会议议程中讨论。
▲SMA肌萎药物争取联盟总召李怡洁盼争取药物不设限任何疾病条件「全型给付」。（图／记者洪巧蓝摄）
健保署医审及药材组副组长黄兆杰表示，脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种罕见的神经退化性疾病，病人的症状程度差异很大，但其严重程度与SMN2基因数越少和症状发作年龄越小有关。
目前Spinraza许可证的适应症为「治疗二岁以下发病确诊或只有二个SMN2基因数之脊髓性肌肉萎缩症病人。不适用于已经在使用或恶化到须使用呼吸器每天十二小时以上且超过三十天之病人」，依全民健康保险法相关规定，健保给付范围应以药品许可证适应症范围为限，健保给付为在此范围内进行更进一步的讨论。
黄兆杰指出，依照适应症范围进行分析，国内约有30~40名SMA病患是用，依照药厂初步提出支付价格，每人年均花费900万元，如果确认有效，必须终生使用。依据临床资料，这个疾病越早发病者越严重，而治疗也是越早越好，大一点再治疗效益就没有那么高；也由于这款药物很新，长期使用医疗效益以及安全性还不明确。
健保署在药品取得药证之后，积极召开专家会议、函请相关学会提出意见，并且与厂商多次协商，期在适应症范围且健保财务可承担额度之最大公约数内为病患争取用药权益，近日已再提供厂商协议意见希望提出更好的方案，若协商顺利，将提至今年12月份药品共同拟订会议讨论。