罕病SMA药物放宽对象扩大给付 可望4月起实施

卫福部健保署与药厂协商，扩大罕病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）药物给付，有望赶在4月1日起实施。（图／示意图，中时资料照）

卫福部健保署与药厂协商，扩大罕病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）药物给付，共拟会通过同意扩增给付范围，适用对象将从现行1成提升至5成，有望赶在4月1日起实施。

健保自民国109年7月1日起给付治疗SMA的药品，经专家咨询会议评估其疗效用于「出生12个月内发病确诊且开始治療年龄未满7岁」族群较具治疗效果，仅有1成患者适用，日前媒体报导，非适用对象的SMA罕病女童赴中国求生，家属盼健保给付扩大。

中央健康保险署今天发布新闻稿说明，16日举行「全民健康保险药物给付项目及支付标准共同拟订会议」，通过多项用药提供病人临床治疗选用，包括「放宽脊髓性肌肉萎缩症（SMA）治疗药品给付范围」等。

健保署表示，经共拟会同意扩增给付范围至「3岁内发病确诊者」，且若「起始治疗年龄满7岁者且临床评估运动功能指标RULM大于等于15者」：另一SMA口服液剂新药，临床实证显示，对18岁以上患者服用后运动功能改善与基期相比，未达显著改善，同意先用于「2个月以上未满18岁病患」。

健保署医审及药材组组长黄育文今天告诉中央社记者，健保署一定会用最快速度完成内部行政流程，只要厂商完全统一共拟会决议内容，而且新制能赶在3月15日公告，上路时间就可能更提前，有望赶在4月1日起实施。

扩增给付范围后，患者从「有药可用」变成「有药可选」，据统计，约有200名SMA病人受惠，约为所有SMA病人的2分之1。据健保署预估，共拟会代表同意后，给付新制有望最快5月前上路，扩大给付条件。

另外，不只是SMA，这次共拟会还通过罕见疾病性联遗传型低磷酸盐佝偻症新增口服锭剂新药，会中委员考量新药与现行健保收载含磷口服液剂疗效相同，但更具有方便性及安全性，预估约102名病人受惠。（编辑：陈政伟）1120221