罕病律師陳俊翰生前心繫病友權益 SMA藥健保有望全給付

中央研究院法律学研究所博士后研究学者、民进党不分区被提名人陈俊翰因疑似感冒引起并发症，在11日凌晨不幸逝世。本报资料照

曾被列入民进党不分区立委候选人、中研院法律学研究所博士后研究学者陈俊翰在春节期间离世，陈俊翰患有先天性「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）。健保署医审及药材组长黄育文表示，今年上半年应可通过扩增给付，每一位SMA患者均有机会接受背针、口服药等治疗。

陈俊翰生前重视罕病患者用药权益，更努力强化身障者权益，他曾表示，全台约300位「脊髓性肌肉萎缩症」患者不在给付范围，仅能接受症状治疗，无法积极用药，以致全身肌肉逐渐退化。

「脊髓性肌肉萎缩症」(Spinal Muscular Atrophy，简称SMA)是全世界死亡率最高的遗传疾病。近几年SMA药物共有3种，包括背针、口服药物及基因治疗，健保均已纳入给付，其中基因治疗号称是全球最贵一剂要价4900万元，给付条件严格，「6个月以下发病，且带有基因突变」。

背针的健保给付范围为，「3岁内发病确诊者」，且若「起始治疗年龄满7岁者且临床评估运动功能指标RULM≧15者」；口服液剂给付条件则是要18岁以上患者。

全台约400位患者受SMA所苦，黄育文说，截至去年底，共有158名病友申请用药，采事前审查，陆陆续续145位患者通过用药。由于考量背针及口服药物的适应症，厂商提出扩增给付，盼放宽变成「全给付」，也就是所有病友都有机会用药。

黄育文表示，3月预计召开专家会议讨论是否放宽全给付，并且再跟厂商协商，可望在4月或是6月的健保共拟会议讨论；若是放宽，最快有机会上半年通过。

至于基因治疗的部分，因为去年下半年才纳健保，还需要收集真实世界数据，以及有待厂商提出申请才会讨论扩增。黄育文说，SMA基因治疗纳入健保后，仅有一个小婴儿使用，目前根据医师观察状况稳定。