罕病SMA用藥給付條件嚴苛 陳俊翰嘆：只能望藥興嘆

陈俊翰今天出席记者会时表示，因健保给付条件限制，全台目前仍有300位脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者无药可用，他自己也是其中之一。记者林琮恩／摄影

曾被列入民进党不分区立委名单的中央研究院法律学研究所博士后研究学者陈俊翰，因近期因遭贺珑夜夜秀来宾讪笑，引发社会讨论，罕病患者用药权益浮上台面。陈俊翰今天出席记者会时表示，因健保给付条件限制，全台目前仍有300位脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者无药可用，他自己也是其中之一，仅接受症状治疗，无法阻止全身肌肉退化，只能望药兴叹。

近10年来SMA共有3项新药上市，包括注射针剂、口服药物与基因治疗。全民健保虽已将三项药物都纳入给付，但设有严苛给付条件。陈俊翰表示，全台患者当中，只有3成有药可用，在不用药的情况下，患者只能任由全身肌肉退化，呼吸、呼吸、吞咽都出现问题，自己从国中开始，夜间睡眠就必须使用呼吸器辅助。

陈俊翰表示，台湾SMA采有条件给付，从期待药物给付，到陷入「有药可用，但不包括我」的沮丧，对病友而言相当惨忍与煎熬，罕病病友的生命与时间赛跑，迫切需要药物防止疾病恶化，用药不仅攸关病友「是否能动」，更是延续生命的象征，「台湾自诩人权立国，期待政府关爱罕病病友，让我们获得应有的医疗权益，发挥自我价值。」

照顾SMA病友37年，被称为SMA之父的高医大附设医院小儿科部主治医师钟育志表示，SMA是一种运动神经元退化导致肌肉无力及萎缩的隐性遗传疾病，病友在18岁内发病者高达99%，包括儿童及成人，全台目前有420名SMA病友。SMA带因率为2.1%，估计全台有50万人为无症状的SMA带因者。

SMA可依照发病年龄与最佳运动功能分为4种类型，其中约6成病友出生后6个月内发病，是最严重的一型，若未及早治疗，2岁前死亡率高达8成，是全世界死亡率最高的遗传疾病。钟育志也向政府喊话，及早治疗是治疗关键，最好在症状出现前就能接受治疗，国家进步不应只看经济成长，照护病人也是关键。