罕病SMA全給付 健保協商議價中 最快六月提共擬會議

卫福部健保署医审及药材组长黄育文说，扩大「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）药物给付资格，若于6月药品共拟会议顺利通过此案，「全给付」SMA用药就可尽快上路。本报资料照片

卫福部健保署承诺5月开放罕病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）用药「全给付」，放宽给付条件，预计250名病友受惠，每年药费节省700多万元。现已到5月下旬，台北荣总神经内科周边神经科主治医师萧丞宗表示，病友们引颈期盼，希望给付新制上路时间愈快愈好，不要再等那么长，另担心「全给付」出现变化，延误治疗时机。

人权律师陈俊翰罹患罕病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA），他生前积极为病友争取用药权益，呼吁健保尽速扩大给付SMA药物。健保署于3月时经健保专家会议讨论，原决定全面给付病患使用SMA药物，最快5月生效，但至今迟迟没有生效。

「愈晚治疗，失去的功能就会愈多。」萧丞宗说，「脊髓性肌肉萎缩症」属于渐进性退化疾病，早一点用药治疗，进步幅度就会更大，也就是抢时间，治疗必须与时间赛跑。在没有妥善治疗，明年功能检测分数一定比今年还差，如今年接受口服或是背针等药物治疗，可改善2.5分，要是等到明年才治疗，因为基准较低，所以改善情况势必较差。

萧丞宗指出，如能及时用药， 至少可以维持现有运动功能，有助于减缓恶化速度，帮病程踩煞车。否则将长期卧床，缺乏生活自理能力，这对社会及家庭来说，均是沉重负担。再者，等到患者严重退化，此时用药，进步有限，为此，最近不少病友焦急探询「何时可以回院申请给付用药？」

对此，健保署医审及药材组长黄育文表示，最近一两个月，已针对药物价格与厂商两度展开协商，但双方对于药费仍有一些落差，最近几天将召开第三次会议，希望能有好消息，如果顺利，就可赶在六月药品共拟会中提案。

黄育文指出，扩大「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）药物给付资格，采「全给付」，病友人数变多，预估250人，所需医疗经费庞大，但每年罕病预算就是这么多，也需顾及其他罕病患者用药权益，不可能大部分经费用於单一疾病患者。

黄育文表示，如果第3次药品给付协商，达成共识，且6月药品共拟会议顺利通过此案，「全给付」SMA用药就可尽快上路。