SMA基因治疗药首纳健保分期给付 血癌细胞治疗有望比照办理

据了解，目前健保的SMA治疗药物有背针、口服及基因针剂等3种，期适应症为「6个月以下发病，且带有基因突变」者，而基因治疗药物，为一次治疗，但要长期追踪是否有疗效。

健保署副署长蔡淑铃说，4,900万的基因治疗药，会依照疗效分期给付给药厂，至于分几期则是健保署与厂商之间协议。

疗效评估方面，蔡淑铃指出，孩童的监护人要同意每4个月，回到施打针剂的医院，进行标准运动功能检查，并由医院提供追踪报告给健保署，后者再依据状况进行比对并给付，要每年评估，并追踪至少10年。

蔡淑铃也提到，这是首次以分期的方式给付高单价药物，未来会以这次的经验为基础，研议同样以分期方式，给付其他一次性单价高的长期或终身有效药物。

至于是否有下一个「明日之星」？蔡淑铃说，目前健保署也与药厂研议，将难治或复发行血癌细胞治疗，也就是俗称的CAR-T疗法纳入分歧标的，目前还在与厂商沟通中。