SMA罕藥降價契機？3家藥廠爭給付 健保署盼今議價成功

按现行健保给付标准，全台约400名脊髓肌肉萎缩症(SMA)病人，仅41人获给付，病人不得不赴海外求医。本报资料照片

罕病「脊髓肌肉萎缩症(SMA)」会使人逐渐失去全身肌肉控制能力，虽有新药可延缓退化、增加存活，但一针要价230多万元，按现行健保给付标准，全台约400名病人仅41人获给付，病人不得不赴海外求医。健保署今下午再此展开议价，希望有机会谈成合理价格，因为这次来申请纳入健保的厂商不只有百健，这次罗氏和诺华也加入战局；若百健愿降价、健保署愿扩增给付范围，有药可用的病人将从1成增加到5成。

健保署医审及药材组副组长张惠萍表示，健保署今下午分别与百健、罗氏、诺华3家药厂协商，理想目标是将3种药都纳入健保，可望照顾最多病人。其中百健是目前健保给付的药品，这次申请放宽现行给付条件，财务冲击很大，但可让半数病人有药可用；若这次议价顺利，最快3个月可完成后续行政流程。

健保署2020年7月起开始给付百健的SMA治疗药品Spinraza，条件为「出生12个月内发病确诊且开始治疗年龄未满7岁」，截至去年六月底有41人使用，申报药费6.67亿元，平均每人每年药费872万元，最高1470万元、最低735万元。

张惠萍指出，去年3月厂商申请扩增给付范围为「3岁内发病确诊、开始治疗年龄7岁以上，且RULM≧15之SMA病人」，可让受惠人数从目前的1成提升到5成，第一年财务冲击25.4亿元，第五年11.4亿元，超过今年新增的罕药预算11.74亿元。如果厂商愿意降价，健保署愿意努力与厂商议价，以扩增给付范围。

张惠萍表示，今天与健保署协商的药厂有3家，百健、罗氏、诺华来申请的三种药都已通过我国罕药认定、取得许可证，去年都来申请纳入健保。百健是脊髓注射，第一年要打6针，之后每年打3针；罗氏是悬浮液剂型的口服药，每天服药，适应症是2个月以上；诺华是基因治疗的药品，一辈子只要打一针，适应症是出生6个月以下。

健保署长李伯璋表示，罕病与癌症新药纳健保的议题，一直是他心中的痛，希望这次议价能以合理、具医疗效益的方案纳入给付，也期待部分负担上路后节省不必要医疗支出，将资源重新分配给真正需要的人。