2月大男婴患致命罕病　治疗1针4900万！创健保给付最低年龄

▲2月男娃患致命罕病，治疗1针4900万元创健保给付最低年龄。（图／中山附医提供）

记者游琼华／台中报导

SMA脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见且致命的神经肌肉疾病，国内一名男婴在出生后不久即被诊断出患有SMA。中山医学大学附设医院儿童神经科主任李英齐表示，经过申请后，男婴获得健保申请通过，施打一剂4900万元基因治疗针剂Zolgensma，是卫生福利部中央健康保险署纳入健保给付后中区第一例的治疗，在当时也成为全台健保给付后，最年轻新生儿发病脊髓肌肉萎缩症第一型治疗成功案例。

李英齐指出，SMA通常在婴儿期发病，导致肌肉无力和运动功能丧失，甚至影响呼吸和吞咽功能。传统上，SMA第一型的治疗选择有限，患者的预后往往不佳。而Zolgensma是近年来引入的一种基因疗法，专门针对脊髓性肌萎缩症患者设计，透过一次性静脉注射改善患者神经肌肉功能。

李英齐补充，该名男婴自接受Zolgensma疗法后，病情并未出现恶化迹象，肌肉功能、呼吸和吞咽能力也逐步改善，未来，随着基因疗法的进一步发展和普及，更多的SMA患者将有机会获得更好的治疗效果和生活品质。