健保給付首例 基因治療一針4900萬！ 罕病嬰獲新生

健保署8月起给付罕病脊髓肌肉萎缩症（SMA）基因治疗药物「诺健生（Zolgensma）」，日前已通过首例健保给付个案，为南部一名未满6个月婴儿。本报资料照片

「就算倾家荡产也没办法。」六个月大的男婴小宝出生第十二天确诊「脊髓性肌肉萎缩症」（ＳＭＡ），若不治疗，可能活不过两岁，但一剂基因治疗药物四九○○万元，让家长无助哭泣。健保八月核可给付，小宝成为获基因治疗的全台首例，健保署长石崇良昨在成果发表会上听到小宝健康宏亮的哭声，直说「这哭声令人太开心了。」

高医昨举办成果发表会，小宝在八月廿三日、四个月大时施打一剂四九○○万元基因治疗针剂，是全台首例，小宝父母感谢高医团队治疗，以及健保给付协助，让孩子有活下去的机会。

小宝妈妈表示，小宝是老三，出生第十二天确诊罹患ＳＭＡ，「一听到可能活不过两岁，我天天哭，告诉医师用最好的药，没关系，但知道这个药费几千万，我还是哭，就算倾家荡产也没办法。」

小宝爸爸说，小宝不像老大与老二般健康，身体软绵绵地，也哭不太出声音，「我跟太太天天哭」；健保今年八月起给付Zolgensma一次性治愈ＳＭＡ药物，小宝施打此药后，「一切变得不一样。」，现在可趴着擡头、翻身，被扶着时坐立，且哭得超大声，

高医儿科教授钟育志说，ＳＭＡ曾被视为无法治疗的神经退化疾病，分一至四型，逾半数患者是最严重的第一型，病童在出生半年内发病，因脊髓运动神经受损，影响独坐、行走、说话，甚至呼吸等肌肉功能，八成以上患者在二岁前死亡，即使未死亡，也只剩眼球能动，终身卧床，以管喂食至死亡。

「这哭声令人太开心。」石崇良说，看到小宝在记者会不耐地大哭，代表治疗很成功，这么有力气，能哭得这么大声，彰显健保的价值，集社会众人之力，照顾需要帮忙的人。下月起，急性白血病与难治或治疗失败弥漫性大Ｂ细胞淋巴癌的「细胞免疫疗法－ＣＡＲ－Ｔ」将纳入给付，一针给付八一九万元，估计一百名患者受惠。