SMA基因治療藥物一劑達4900萬元 健保署已給付3人共1.47億元

卫福部健保署医审及药材组组长黄育文说，今年SMA药物给付金额，1至7月共给付25.12亿元，其中1.47亿元为给付3剂基因治疗药物。图／联合报系资料照片

为抢救脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，卫福部健保署已核准给付基因治疗，一剂药费达4900万元，为目前给付最高价药物，健保署8月1日也放宽背针及口服药健保给付限制。生命之窗协会理事长李怡洁与SMA共存30年，如今成为健保放宽药物给付对象，她说，因体会SMA无药可医的绝望，如今终于等来了救命药。

SMA为基因变异导致的神经肌肉退化疾病，发生率约一万分之一至二万分之一，属于罕见疾病，患者因运动神经元持续退化，而影响坐立、行走、说话与吞咽功能，严重时将无法自主呼吸死亡。

「病人都十分辛苦」，健保署医审及药材组组长黄育文说，据健保署统计，自109年7月给付SMA背针及口服药物后，截至今年8月31日，健保给付人数201人，其中基因疗法3人、背针147人、口服液剂51人。给付金额于今年1至7月共25.12亿元，其中1.47亿元为给付3剂基因治疗药物。

生命之窗协会理事长李怡洁经评估，今天首次施打药物。她说，因体会过SMA无药可医的绝望、见证过治疗奇迹的发生，终于等来了救命药，承受身心折磨，非常不容易，并鼓励病友们回医院评估，不要放弃希望，接受治疗后也要好好复健、照顾自己，创造更多生命奇迹。