1剂1亿元血友病新药进展！6药物进入「平行审查」加速纳健保

▲健保署长石崇良出席「APEC医疗科技评估与永续全民健康覆盖工作坊」。（图／记者洪巧蓝摄）

记者洪巧蓝／台北报导

新药新科技昂贵，但病人又有迫切需求，健保署今年起成立健康政策与医疗科技评估中心(CHPTA)，健保署长石崇良今（3）日公布3大初期目标，其一为「平行审查」让药品的药证申请与健保给付同时进行，以加速新药进入健保。今年至今已经有6款药物申请，包含外界关注单剂1亿元的血友病基因治疗针剂。

卫福部健保署今举办「APEC医疗科技评估与永续全民健康覆盖工作坊」，卫福部长邱泰源表示，全民健康覆盖是全球的趋势，台湾更是全民健康覆盖的典范国家，但是在科技进步、医疗费用大幅增长的过程中，如何在治疗效果和成本控制之间取得平衡，成为各国政府面临的重大挑战。

为此，健保署成立健康政策与医疗科技评估中心(Center for Health Policy and Technology Assessment, CHPTA)于今年1月1日正式运作。健保署署长石崇良表示，CHPTA初期有3大目标：平行送审、加速新药审查、暂时性支付以搜集真实世界数据。

石崇良解释，过往药物要得到药证之后才能申请健保给付，透过平行审查模式就可以同时进行，针对临床有缺口、需求的药物来着手，目前已经有6种药物进行申请，力拚药证通过后半年内给予健保给付。

其中就包含血友病基因治疗针剂，该药物一次性注射能够治愈B型血友病，但是单剂价格高达1亿元，效用与价格都受到关注。

▲APEC医疗科技评估与永续全民健康覆盖工作坊，邱泰源部长(右5)、周志浩次长(右4)、石崇良署长(左4)、外交部国际组织司孙俭元司长(右3)与12个APEC经济体代表就席。（图／健保署提供）

健保署医审及药材组参议戴雪咏日前说明，该药物在美国食药署已经取得许可证，欧盟则仅给予暂时性许可，主要是因为该药品临床试验人数还太少，无法非常肯定是否有真正的长期疗效和安全性。国内则会从药品是否有确实疗效、成本效益、对于病人生活品质是否能真正提升，例如是不是能够免除未来定期的凝血因子注射等，整体评估看看是否纳入健保给付。

邱泰源指出，CHPTA不仅加速新药纳入健保的过程，也成为与国际医疗科技评估组织交流的重要桥梁，奠定台湾医疗科技评估发展的基础。石崇良表示，后续CHPTA会朝向设立独立行政法人前进，目前《国家医疗科技评估中心法人条例》草案已送入行政院，预期今年下半会在立法院讨论，希望拚明年下半挂牌。