再创高价!血友病新药「1剂1亿元」 将评估纳健保

▲血友病新药一剂要价1亿元,将评估纳入健保。(图/达志/示意图)

记者赵于婷/台北报导

一剂要价1亿元的血友病细胞治疗针剂评估纳入健保!健保署今表示,该药品在美国食药署已经取得许可证,正在向国内食药署申请许可证,会和厂商讨论,评估疗效、成本效益后,看看是否纳入健保给付。

近年健保给付「高价」药物受到关注,先前「脊髓性肌肉萎缩症」(SMA)的治疗针剂,一剂4900万元是最高纪录,如今要价亿元的血友病治疗药物也有望纳入健保。

健保署医审及药材组参议戴雪咏指出,该药品是基因治疗药品,一次性注射能够治愈B型血友病,目前在美国食药署已经取得许可证,不过药厂去年向欧盟申请许可证的时候,欧盟仅给予暂时性许可,主要是因为该药品临床试验人数还太少,无法非常肯定是否有真正的长期疗效和安全性,所以还需要厂商进一步补充资料。

而在台湾方面,目前这个药品在食药署正在申请许可证。戴雪咏说,未来厂商若取得许可证,向健保署申请给付时,会依照医疗科技评估(HTA)要项重点,包括药品是否有确实疗效、成本效益、对于病人生活品质是否能真正提升,例如是不是能够免除未来定期的凝血因子注射等,整体评估看看是否纳入健保给付。