血友病新藥1劑1億元 評估納健保

B型血友病患者须每周施打一至二次第九凝血因子针剂，细胞治疗只需施打一针就有机会痊愈，但费用达一亿元。本报资料照片

打一针，药费居然破亿元，Ａ型、Ｂ型血友病细胞治疗针剂陆续获美国食品暨药物管理局（ＦＤＡ）核准，只需打一针，就有机会痊愈，不过，药价分别为三○○万、三五○万美元，被喻为有史以来最昂贵的单次性治疗药物。目前健保署正与药厂初步交换意见，评估纳入健保的可行性。

六月十四日为世界捐血人日，血液基金会及中华捐血人运动协会举办「感恩茶会暨五十周纪念新书发表会」，当时健保署长石崇良致词时透露，可能核准一剂近亿元的针剂治疗，超过现有「脊髓性肌肉萎缩症」（ＳＭＡ）一剂四九○○万元纪录。

据统计，目前全国Ｂ型血友病患共一九六人，为控制病情每周施打一至二次第九凝血因子针剂，每人每年药费约五○○万至七○○万元。至于Ａ型血友病患者，人数约千人，每人每年药费也在五○○至七○○万之间。健保署医审及药材组长黄育文说，病友须持续治疗，否则易造成关节内自发性出血，将引发关节肿胀、疼痛，还可能导致病友瘫痪，不良于行。

黄育文指出，基因治疗问世，透过药物弥补基因缺陷，恢复丧失的凝血功能，这有可能是一劳永逸的治疗，有助提升病人生活品质，不过，新药是否纳入健保，需接受「医疗科技评估」（ＨＴＡ）等程序，该药物目前在台湾人体临床试验仅三、四年，还无法确定是否终身有效。

上个月健保署曾与药厂、血友病友团体举办座谈会，一名出席这场会议的医师表示，初步协议为打完一针后，由健保署分期付款，均摊十年，期间如果药效变差，患者需改打现有凝血因子制剂，健保就不予给付，目前就看药厂是否同意这种给付方式。

据了解，药厂代表到健保署询问相关申请健保给付程序时表示，三五○万美元是美国售价，在不同地区会有不同的药价，换句话说，在台实际药费仍有空间可谈。健保署副署长庞一鸣表示，日前厂商送交平行审查机制所需资料，将依程序处理，健保署相当重视此款细胞治疗药物，正在审慎评估中。

黄育文表示，正考量病患人数、回诊次数、住院费用及病人生活品质等因素，以及评估药费分摊方式，与药厂协商一个试算方案。此外，为了公平照顾所有病人，将邀请英国「国家健康暨照护卓越研究院」（ＮＩＣＥ）及日本等国专家讨论细节，希望未来支付标准能与国际接轨。