單劑要價億元血友病新藥 健保署：進入平行審查

B型血友病基因治疗通过美国食药局（FDA）批准，1次注射可能痊愈，但药价高达新台币1亿元，几乎是世界最贵的药，健保署已收到平行审查申请，同时展开药品许可证与健保给付审查。本报资料照片

B型血友病基因治疗通过美国食药局（FDA）批准，1次注射可能痊愈，但药价高达新台币1亿元，几乎是世界最贵的药，健保署已收到平行审查申请，同时展开药品许可证与健保给付审查。

B型血友病基因治疗的作用原理是透过病毒感染身体，卫生福利部中央健康保险署曾说明，这款基因治疗在美国已取得许可证，但欧盟仅给予暂时性药品许可证，主因是临床试验人数太少，是否有长期疗效，需厂商进一步提供相关资料。

医疗科技进步，评估高昂新药效益成健保最大挑战，健保署长石崇良今天出席APEC医疗科技评估与永续全民健康覆盖工作坊，中场休息时间接受媒体联访时表示，台湾健康政策与医疗科技评估中心在今年1月1日正式运作，加速新药纳入健保过程，重要任务之一就是平行审查。

据健保署统计，至今已有6款药物申请平行审查，药品许可证与健保给付审查同时进行，包含复发性或难治性多发性骨髓瘤新药、人类呼吸道融合病毒（RSV）单株抗体药物、肺动脉高压新药、转移性非小细胞肺癌新药、慢性骨髓性白血病新药，甚至是单剂要价亿元血友病基因治疗。

B型血友病是罕见遗传性凝血功能障碍，现行标准疗法繁琐，每周定期输注促进血液凝结蛋白质数次，台湾约196名病患，每人每年药费约500万至700万元。基因治疗1剂就要价1亿元，只须1次性注射，就有机会治愈，但石崇良重申，新药使用者追踪时间多久关系到价格值得与否。

石崇良说，台湾健康政策与医疗科技评估中心的初期任务还有增加开会频率，加速新药审查过程，及收集真实世界数据，作为暂时性支付退场机制标准，提供2至3年后评估，若证实有效将纳入常态健保给付，无效则退出。目前健保暂时性支付药品收载，癌药有6项新药、扩增给付2项。

台湾健康政策与医疗科技评估中心的下一步是「法人化」，石崇良表示，「国家医疗科技评估中心法人条例」草案已经送入行政院核定，预计今年下半年可以进入立法院会讨论，力拚明年下半年至后年挂牌。