逾2千病友等不到新药离世 健保署允诺：今年用好用满

罕见疾病基金会殷切期盼(1)提高罕药给付率；(2)缩短罕药等待给付时间；(3)贯彻执行罕药。图罕病基金会提供。

罕病基金会表示，112年健保预算出炉，其中罕病药物预算虽从70.51亿元增加到73.04亿元，却是看得到用不到，6年来罕药专款未执行预算累计高达35.877亿元。健保署回应，确实去年由于几个罕药价格昂贵，对健保冲击达25~30亿，需花时间与厂商争取价格导致审核效率不彰，今年预算朝向「用好用满」，希望预算执行率能达百分百。

罕病基金会创办人陈莉茵表示，自2020年至今，罕见新药累积未给付达23种、可照顾19种罕病，通报人数截至2023年1月，共有7144 人。然而其中高达 29％病友(2072 人)已经过世，「有药有钱，却有这么高比例预算未被执行，太不合理。

罕见疾病基金会指出，目前还有23种罕药等不到健保给付，健保署医审及药材组副组长张惠萍说，其中治疗多发性硬化症的药品Ozanimod已于三月一日生效，此药物为健保共拟会议通过，另有3项药品为健保共拟会议同意收载，正在和厂商确认供货意愿，最快今年上半年生效。

其余还有9项药品正在进行审查，分别为治疗卓飞症候群、脊髓性肌肉萎缩症(SMA)、泛视神经脊髓炎、莱伯氏先天性黑蒙症等罕病药物正在进行审查。

另有4项药品为厂商尚未提出申请、5项药品厂商已经自行撤案、1项药品为共拟会议不同意收载。

张惠萍表示，健保在94年开始编列罕见疾病用药专款，避免与一般药品排挤，近5年罕病专款用药执行数平均成长率大约是8％，超过总额成长率3~5％。

张惠萍也坦言，109年110年罕药执行率都有95％以上，但去年收载罕病新药确实面临挑战，有些罕药价格比较昂贵，去年花了很多时间与厂商议价，希望厂商可以给台湾合理的价格，在健保可以承受的范围内，以有限资源，照顾更多的病人。

张惠萍表示，今年预算朝向用好用满，朝百分之百预算执行率的方向进行。缩短审查时间部分，药品若在食药署获得罕药认定，在还未取得药品许可证前，可先和健保核价，可以加速，让病人早点用到药品。