国产创新药获美FDA批准成功率不到2%！数字化应对出海合规挑战

近年来，随着中国医药企业国际化步伐的加快，包括美国FDA在内的药品监管机构对中国制药企业的监管力度也在不断加强。中国企业在医药研发领域面临的众多挑战中，最关键的一个问题在于解决合规性，并提升研发效率。

又有企业收到美国FDA警告

就在上周，恒瑞医药收到美国FDA发出的警告信。尽管恒瑞医药称此次受警告的生产场地并非其主要生产基地，且涉及的仿制药品种也并非公司的核心业务，但这反映了中国药企出海面临的普遍监管挑战。

据美国FDA官网统计，FDA在近三个月内已发出143封警告信。其中，中国企业收到的警告信就有11封。今年上半年，中国企业收到的FDA警告信数量也远超往年。

FDA在现场检查后拒绝批准药物，很大一部分原因是在检查中发现药物研发生产的不规范。2019年至今，顺利获得美国FDA批准上市的国产创新药仅有7款。据《自然》旗下综述杂志《自然评论药物发现》数据统计，2007年1月1日至2023年12月31日期间，177家中国制药公司的350个创新药物从临床一期走到FDA批准的成功率仅1.7%。

业内人士对第一财经记者表示，尽管中国制药企业在成本效益和快速生产能力上具备显著优势，但在生物医药出海时的合规性更为重要，企业要摸清美国FDA等机构的监管审批要求，才能提升出海的成功率。

“已经获得FDA创新药批准的中国制药公司都有一个共同的特点，就是非常重视合规性，并且肯投入。”一位生物医药领域全球投资人对第一财经记者表示。

据了解，当一款药物递交FDA审批后，FDA的检查人员会抵达工厂现场，对企业的生产体系、生产流程、实际操作、仓储及质量体系进行严格的审查，每一个回答都需要高度细化，每一个数据都需要有确切的记录和来源。

数字化投入如何加速新药获批

去年11月，和黄医药肿瘤药物呋喹替尼获得美国FDA批准，成为继百济神州的泽布替尼之后，又一款成功在美国上市的国产小分子抗肿瘤药。就在上个月，这款药物又获得了欧盟监管机构的批准。

在近日举行的一场医疗数字化行业生态大会上，和黄医药质量管理执行总监朱庆锋对第一财经记者表示：“对于药企而言，合规性要求是第一位的。监管机构如何来检查你是否合规？那就是要看电子化档案记录是不是规范，系统化的操作有没有错误等等，这些都对企业的数字化提出了更高的要求。”

朱庆锋表示，近年来，和黄医药在数字化方面加大投入，投入的程度令礼来这样的制药巨头都颇为吃惊。“我们之所以这样投入，很重要的原因就是为了满足药物出海时的监管要求。”他告诉第一财经记者，“在新药的申报中，如果美国FDA这些监管机构提供了零缺陷的检查结果，那么药物成功获批的可能性还是很大的。”

和黄医药临床运营负责人杨彬也对第一财经记者表示，数字化技术已经覆盖了临床试验数据的收集、分析、管理和质量管控等多个环节，尤其是在临床试验的设计方面，可以制定相对合理的目标，在提高创新药出海获批的速度方面，有明显的推动作用。

“美国FDA还是拿数据说话，只要数据足够扎实，符合监管的标准，一般不会拒绝批准。”杨彬说道，“但如果不去按照监管的要求合规地去做，那么就会有比较大的风险。”

再鼎医药IT副总裁蔡康宏认为，对于生物医药公司而言，数字化转型是将散落的技术实验，转向更系统化战略的制定和执行。“数字化是企业为了驱动业务增长，必须要做的一件事情。”他表示。

利用数字化赋能医药研发正在成为药企“降本增效”的选择，跨国数字医疗软件企业也从中看到了中国生物医药市场的发展机遇。

医疗数字化软件公司Veeva研发云亚太总经理Chris Shim对第一财经记者表示：“中国是我们亚太地区最大的市场，我们近几年加大对中国市场的研发投入，主要是因为关注到中国生物药企正在调整战略，它们现在有更明确的目标，而不是像过去那样盲目地进行药物开发。”

“近年来，出海已经成为国内创新药企的必选题，符合全球监管标准的医疗软件平台能通过提供贯通新药研发上市全生命周期的数字化解决方案，赋能药企从临床数据和临床运营、到质量管理和注册申报等各个环节，提升中国生物药企的全球竞争力。”他说道。