吉利德肝病新药获FDA加速批准上市

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8月14日，吉利德（Gilead Sciences）宣布其口服PPAR-delta激动剂Livdelzi（seladelpar）获得美国食品药品管理局（FDA）加速批准，与熊去氧胆酸(UDCA)联用治疗对UDCA反应不佳的成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)，或作为单药治疗用于不能耐受UDCA的患者，但不建议患有或发展为失代偿期肝硬化的患者使用Livdelzi。

图片来源：吉利德官网

在肿瘤领域充满挑战的情况下，Livdelzi的加速获批对吉利德肝病药物组合起到了巩固作用。

挑战PBC治疗标准

Livdelzi是一种口服过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）δ受体激动剂（或称delpar），它将挑战目前的PBC治疗标准。目前，Livdelzi已展示了持续的疗效和安全性，包括使一些接受研究药物治疗的PBC患者碱性磷酸酶（ALP）水平恢复正常。鉴于ALP水平被认为是PBC疾病进展的重要替代标志物，医疗服务提供者正逐渐将ALP正常化视为治疗目标。

此次Livdelzi获得加速批准的主要依据是安慰剂对照3期RESPONSE研究的数据。在这项研究中，62%服用Livdelzi的患者在第12个月时达到了复合生化反应的主要终点，而服用安慰剂的患者中只有20%达到了这一终点。

使用Livdelzi治疗后，25%的试验受试者在第12个月时ALP值恢复正常，ALP是一种胆汁淤积标志物，可预测肝移植和死亡风险。接受安慰剂治疗的试验受试者均未出现这种变化。第6个月时瘙痒评分与基线相比的变化是一个关键的次要终点；与安慰剂相比，接受Livdelzi治疗的患者瘙痒症状明显减轻。

FDA以降低ALP为依据加速批准了Livdelzi。目前尚未证实该药能改善存活率或预防肝脏失代偿事件。继续批准Livdelzi用于已获批准的适应症可能取决于确证试验对临床疗效的验证。

胆汁淤积性肝炎是一种罕见的慢性胆管自身免疫性疾病，约有13万美国人（主要是女性）患有此病，如果不及时治疗，会造成肝损伤，甚至可能导致肝衰竭。这种疾病目前无法治愈。

纵观全球，越来越多的人被诊断出患有PBC，不同年龄、性别、种族和民族的人都受到了影响。PBC患者组织主席Carol Roberts表示，PBC患者有一些共同的症状，包括持续瘙痒或皮肤爬行感，以及因夜间瘙痒而加重的衰弱性疲劳。Livdelzi提供了一种新的治疗方法，可以帮助减轻这种剧烈的瘙痒，同时还能改善活动性肝病的生物标志物，这对PBC治疗有着里程碑意义。

43亿美元收购而得

值得一提的是，Livdelzi并非吉利德自研开发的产品，而是斥巨资收购而得。

2024年2月12日，吉利德宣布与CymaBay Therapeutics达成并购协议，吉利德将以每股32.5美元或总股本价值43亿美元的价格收购CymaBay，从而获得了后者的核心管线药物Livdelzi。

2024年6月，吉利德在欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上报告了更多的长期数据，表明Livdelzi在两年后仍能快速、持久地改善胆汁流损伤的关键指标。

吉利德在其最近发布的第二季度财报中披露，其肝病产品组合创造了8.32亿美元的收入，与2023年同期相比增长了17%，Livdelzi的加入有望进一步增强该领域的实力。

而根据CymaBay与强生合作协议，如果这款PBC药物获得批准，强生公司将获得该药物销售特许权使用费。对此，吉利德及时出手了。

2024年8月9日，吉利德决定支付3.2亿美元从强生买断Livdelzi的全球专利使用权，这凸显了吉利德对该药物潜力的巨大信心。Needham分析师预计，Livdelzi的销售额峰值可达5.5亿美元。

结语

Livdelzi于2019年2月获美国FDA授予突破性疗法认定，此次以加速批准的方式获得了市场通行证，再有英国药品和健康产品管理局（MHRA）和欧洲药品管理局（EMA）接受Livdelzi上市审评的加持，未来Livdelzi的市场有望进一步打开。

资料来源：

1.吉利德官网

2.https://firstwordpharma.com/story/5885565

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