罕病专款累计36亿元未用 家属怨：看得到用不到

台湾卓飞协会理事长张家瑜说，自从有药可用后，看到孩子有一点点进步都很感动。图郑郁蓁摄影

台湾卓飞协会理事长张家瑜说，自从有药可用后，看到孩子有一点点进步都很感动。图郑郁蓁摄影

「孩子只要有一点点进步，我们就非常感动了」，一个月药费就要2万多的有桐妈妈表示，孩子三岁开始就自费吃一颗要价356元的卓飞症药物，为了樽节支出，药量只能减半，想要吃到符合体重，一个月要5~6万元，但专属药物至今健保未给付，病患想吃药活下去只能惦惦口袋。罕见疾病基金会表示，健保六年来在罕病用药的专款未执行预算累计近36亿，「有钱不用，非常不合理」。

罕病基金会表示，112年健保预算出炉，其中罕病药物预算虽从70.51亿元增加到73.04亿元，却是看得到用不到，因6年来罕药专款未执行预算累计高达35.877亿元，尤其通过给付的新药只有个位数，「预算增加根本虚有其表」。

罕病基金会创办人陈莉茵表示，自2020年至今，罕见新药累积未给付达23种、可照顾19种罕病，通报人数截至2023年1月，共有7144 人。然而其中高达 29％病友(2072 人)已经过世，「有药有钱，却有这么高比例预算未被执行，太不合理。

陈莉茵表示，罕病药物因为市场小，开发成本高，被称为「孤儿药」，费用非一般家庭可负担，若无健保支持，往往使家庭经济及生活陷于困窘甚或绝境。她直言，健保给付不能只有评估财务需求，也要看临床需求。

有桐的妈妈张家瑜，因自己孩子关系，也担任台湾卓飞协会理事长，她说，儿子3岁之前大家只觉得自己的小孩「特别乖」，几次癫痫发作，医生也认为只是比较严重的热痉挛，但只要感冒、天气热、温差大孩子就会癫痫发作，每发作一次就会导致智力退化和口语表达。直到三岁确诊后才开始服用专属药物，每次发作从30分钟降为2分钟，如今十岁的有桐，从过去连动物园都无法去，现在生活可自理，还会参加乐乐棒球，全家人还能一起出国玩。

张家瑜表示，有桐的药物一天吃两次，各吃一颗，一颗要365元，一个月下来约两万多元，全数自费，但以孩子的体重，应吃到4.5颗，但算下来一个月就要5~6万元，即使他们是双薪家庭仍吃不消。

张家瑜表示，卓飞症候群在全台约92人，以协会来说有62人，其中只有20人吃的起，但这些药物都是专案进口，全台约有8家医院有药物，若病患没吃，药物也只能丢弃浪费，如果新的药物明显改善孩子癫痫发作时间，为什么不能尽快给付呢？」

此外，罕见疾病基金会与台湾弱势病患权益促进会曾共同针对 39 个相关罕病团体代表进行问券调查，结果显示：
1) 确诊为罕见疾病后，最希望了解：「有没有治疗方式」所占比例最多，其次 是「能不能被治愈」。

2) 因罕药而获得改善的面向，则以「延缓个人疾病恶化」为最;
3) 已有药用的团体，最担心健保财务吃紧，未来恐无法再给付罕药;
4) 至于尚在等待药物的团体，最担心等待期间病况退化而无法用到药，更担心 即使有药健保也无法给付。